新泽西州哈肯萨克市&以色列佩塔提克瓦，2015年8月11日--BrainStorm细胞疗法公司（BrainStorm Cell Therapeutics Inc.），成体干细胞技术治疗神经退行性疾病的领导开发者，今日宣布：已经完成正在进行的NurOwn®针对ALS的随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验的招募（工作）。达到48位参试对象的招募目标。
    “完成这项2期试验的招募是BrainStorm公司的主要企业里程碑”首席执行官Tony Fiorino博士说道，“我们继续期待最后一位参试者在今年第4季度早期接受治疗，完成随访期后不久获得主要结果（top line results）。这项研究吸引了来自患者和医生们的大量兴趣，我们预期它将为我们提供关于NurOwn®治疗ALS安全性和有效性方面有价值的见解。考虑到ALS患者有限的治疗选择，我们希望这项研究能使NurOwn®距离成为ALS疗法更近一步。”
    该试验首席研究人员、哈佛医学院神经病学教授、麻省总医院ALS门诊ALS临床主任Merit Cudkowicz博士表示：“我要感谢参试者和他们的家人参与这项研究帮助开发新的ALS疗法。完成招募是一个非常重要的里程碑。我们期待完成密切的随访并获得这项研究的结果。”
    这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究正在评估MSC-NTF细胞（NurOwn®）单次肌内和鞘内联合移植对早期ALS患者的安全性和有效性。招募后，参试者将接受3个月的导入期（run-in period），在此期间获得他们的骨髓并分离和扩增间充质基质细胞（mesenchymal stromal cells）。参试者将被随机分配接受NurOwn®或安慰剂治疗，随后进行6个月的随访。研究主要端点是安全性，次要端点有效性测量，包括ALS功能评定量表（ALSFRS）、缓慢肺活量（SVC）和握力。更多信息可见：https://clinicaltrials.gov/show/NCT02017912。
    2015年2月，数据和安全监督委员会（DSMB）完成了对该试验的首次安全性审查，没有发现任何引人关注的实验室异常、不良事件或重大协议偏差。第2次和最后的DSMB审查计划在2015年第4季度进行。
本文翻译自：
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-events/352-august-8-2015