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百健、ALS协会和哥伦比亚大学医学中心合作推动对ALS中基因影响的理解

时间:2015年08月25日信息来源:本站原创 点击: 收藏此文 【字体:

百健、ALS协会和哥伦比亚大学医学中心合作推动对ALS中基因影响的理解
    麻省剑桥,2015年8月18日——百健公司(Biogen)、ALS协会和哥伦比亚大学医学中心今日宣布了一项新的合作,以更好地理解ALS疾病过程的差异和共性以及基因如何影响该病的临床特征。该项目名为“ALS临床医护基因组翻译(Genomic Translation for ALS Clinical care,GTAC)”,将包括下一代基因测序和1500位ALS患者详细临床表型的结合。该项目的目标是为精准医学的发展或更“量身定制”的ALS疗法的开发提供一个基础。
    ALS(肌萎缩侧索硬化),也就是卢伽雷氏症,是一种侵犯大脑和脊髓中神经元(神经细胞)的进行性神经退行性疾病。最终,ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力,导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。
    “我们想将基因组学带入ALS的医护之中,而不是(仅仅)集中于回溯临床信息有限的DNA样本,我们专注于接受积极临床管理的患者”ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士说道,“通过专注于参与ALS门诊的患者,这个项目将允许研究人员探寻不同的ALS基因致病因如何转化为不同的临床后果。”
    合作的一个明确目的是为一项确保所有ALS患者的基因组特征的全国性努力做好准备。
    “我们知道ALS不仅是一种疾病”百健精准医学高级副总裁Tim Harris解释道,“这项研究将有助于理解不同基因如何促使ALS的不同临床类型。这将反过来帮助我们设计更好、更有针对性的临床试验,开发更有效的治疗方法。这种根据个体独特基因组成而裁定疗法的“精准医学”,已经被用于癌症领域。我们觉得这种方法也已经准备好用于ALS。”
    “直到最近,最大规模的基因组学研究依然在使用已经归档的DNA样本,所以研究结果对患者医护的影响很小”哥伦比亚大学医学中心遗传与发育教授、基因组医学研究所主任David B. Goldstein博士说道,“这个项目折射出我们使用ALS基因组研究使患者受益的承诺,这些益处将通过诊断和为从基因角度细分的临床试验做好准备而获得。”
    “该项目将提供一个1500位患者参与的临床研究。我们将使用我们广泛的ALS基因组和外显子组数据库来仔细识别明确的ALS遗传风险因素,并将这些风险因素反馈给参与的门诊。我们创建的数据库将允许对ALS遗传致病因的临床相关因素进行前所未有的调查研究。”该项目领导者Matthew Harms博士说道。Matthew Harms博士将在今年秋季加入哥伦比亚大学医学中心担任神经病学助理教授。
患者血液细胞将被存储在诱导多功能干细胞核心设施(Induced Pluripotent Stem Cell Core),该设施由ALS协会支持,位于Cedars-Sinai再生医学研究所。这个细胞库将允许研究人员为基于基因组测序的进一步研究创建细胞系。
    “从这样一个基因良好注解(genetically well-annotated)的ALS血液储存库创建诱导多能干细胞的能力,将使得我们能够规模性地建立ALS中运动神经元变性原因的模型,这在之前是不可能的” Cedars-Sinai诱导多功能干细胞核心设施领导者Dhruv Sareen博士说道。
    临床数据将通过麻省总医院的神经数据库系统(NeuroBank system)进行收集和组织监管,细胞系将在Cedars-Sinai进行开发。目前,参与这项工作的临床基地包括Cedars-Sinai再生医学研究所、哥伦比亚大学医学中心、杜克大学医学中心、休斯顿卫理公会、苏格兰ALS门诊网络、明尼苏达大学和明尼苏达州亨尼奔郡医疗中心、犹他大学、华盛顿大学和圣路易斯华盛顿大学。
该项目正在通过百健和哥伦比亚大学医学中心的3000万美元战略联盟以及ALS协会的350万美元进行资助。ALS协会的资金承诺来自直接由冰桶挑战所募集的捐款。
关于ALS协会(The ALS Association
    ALS协会是美国唯一在各条战线上抗击ALS的国家性非营利组织。通过引领全球研究,利用全国性分会网络为ALS患者提供支持,利用认证的临床护理中心协调多学科综合护理,培育政府合作关系,ALS协会在为ALS患者构建希望、提高生活质量的同时,积极寻找新的治疗和治愈方法。更多信息可见协会网站:www.alsa.org
关于百健(Biogen
    通过尖端的科学和医学,百健为全球神经退行性疾病、血液疾病和自身免疫疾病的患者们发现、开发和交付创新性疗法。百健成立于1978年,是世界上最古老的独立生物科技公司,全球患者受益于其领导性多发性硬化疗法和创新性血友病疗法。产品标签、新闻发布和公司额外信息,可见www.biogenidec.com
关于哥伦比亚大学医学中心(Columbia University Medical Center
    哥伦比亚大学医学中心提供国际领导性的基础、临床前和临床研究;医学和健康科学教育;和患者护理。该医学中心的内外科医生学院、Mailman公共卫生学院、牙科学院、护理学院、艺术与科学研究生院生物医学系、联合研究中心和机构,致力于训练未来的(医学)领导者,包括专业医生、科学家、公共卫生专家、牙医、护士。更多信息可见: cumc.columbia.educolumbiadoctors.org
本文翻译自:
http://biogen.newshq.businesswire.com/press-release/corporate/biogen-als-association-and-columbia-university-medical-center-collaborate-dr
 
 
热点动态摘要:百健公司、ALS协会和哥伦比亚大学医学中心宣布新的合作,以更好地理解ALS疾病过程的差异和共性以及基因如何影响该病的临床特征。
(作者:佚名 编辑:sxals)
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