ALS群体联合为公司企业开发监管途径的导航指南
    华盛顿特区（2015年9月15日）——ALS协会今日宣布：一项因ALS冰桶挑战而成为可能的重要工作正在进行之中，涉及近100位ALS患者、护理者、研究人员、临床医师和来自全美的业内专家，共同创建药物开发指南以加快药物开发，从而延缓或停止ALS的发展。
    ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。
    该指南将提交给FDA，作为“路线图”帮助为产业界的开发过程导航，并为FDA提供如何帮助ALS患者获得疗法的ALS群体-中心视角（ALS community-centered view）。目标是使药物开发过程（包括临床试验）更有效率、更可预测、更快、更有效地评估药物疗效。这将加快进度、降低成本，并有助于确保资源的最有效利用，鼓励产业界进入ALS市场和开发新的ALS疗法。指南项目还将包括一个并行工作，更新15年前开发的ALS临床试验指南（ALS clinical trial guidelines）。
    “我们感谢数百万ALS冰桶挑战的捐款者和ALS群体的合作伙伴，为我们提供了与FDA共同解决这个关键问题的机会。”ALS协会总裁兼首席执行官Barb Newhouse评论道，“我们知道，清晰、定义明确的监管过程，对新疗法开发和鼓励生物制药行业投资于ALS药物开发是非常关键的。至关重要的是，ALS患者是此次项目的中心，因此，药物开发中的所有参与者（包括FDA）都能够理解尽快开发有效疗法并使患者获得治疗的迫切需求。”
    基于最近国会和FDA强调以患者为中心进行药物开发的决定，ALS协会及其合作伙伴召集了大量人员，包括近30位 ALS患者及其家庭成员、超过10个ALS组织、45位世界领先的ALS研究者和临床医生，以及来自美国国家卫生研究院、制药和生物技术行业的代表。
这些组织和个人将关注于ALS药物开发的7个特定区域，并提供ALS群体的广泛视角，包括：诊断、自然历史、临床试验和结果评价、生物标记物、收益-风险、额颞叶痴呆和公共政策。这些主题领域将构成指南的内容。
    ALS患者及其家庭成员将在指南起草过程的所有阶段扮演重要的角色，包括通过患者和护理者咨询委员会（Patients and Caregivers Advisory Committe）审查全部工作成果。“我们的作用是确保ALS患者的视角融入指南的每一个要素之中”委员会主席、ALS患者Ted Harada说道，“我们必须成为使药物开发和临床试验更快更有效率的努力的一部分，这么多同意帮助推动这个项目前进的人们让我更加坚定。”
ALS协会和合作伙伴们正在积极工作，未来几个月里在7个领域产生共识并纳入指南草案。草案将在2016年2月到3月向公众公布征求意见，之后将被提交给FDA进行审查并再次经过公众评论过程纳入FDA的官方指南。将尽一切努力来简化和加快该项目的时间轴，以便它能够尽快影响ALS的药物开发管道。
参与指南开发过程的组织和个人列表可见：organizations and individuals，该项目的摘要可见：summary
关于ALS协会
    ALS协会是美国唯一在各条战线上抗击ALS的国家性非营利组织。通过引领全球研究，利用全国性分会网络为ALS患者提供支持，利用认证的临床护理中心协调多学科综合护理，培育政府合作关系，ALS协会在为ALS患者构建希望、提高生活质量的同时，积极寻找新的治疗和治愈方法。更多信息可见协会网站：www.alsa.org
本文翻译自：
http://www.alsa.org/news/media/press-releases/expedite-drug-development.html