治疗抑郁症、渐冻症...2024上半年这5项临床试验值得关注
本帖最后由 木易小小 于 2024-1-24 08:28 编辑治疗抑郁症、渐冻症...2024上半年这5项临床试验值得关注
药明康德：神经退行性疾病和精神疾病领域近年迎来多项突破。比如阿尔茨海默病领域两款靶向淀粉样蛋白的抗体已经获得FDA的批准，今年有望迎来第三款抗淀粉样蛋白抗体的批准。精神分裂症领域也有望迎来数十年来首个新机制药物。今日，行业媒体BioSpace发布的一篇文章列举了在神经退行性疾病和精神疾病领域值得关注的5个临床试验，这些临床试验结果有望为亨廷顿病、渐冻症、抑郁症等具有重大未竟需求的疾病带来创新疗法。
研发公司：赛诺菲（Sanofi），Denali Therapeutics
疗法名称：SAR443820/DNL788
适应症：肌萎缩侧索硬化（ALS）
疗法类型：小分子药物
在治疗ALS（又名渐冻症）方面，赛诺菲和Denali Therapeutics预计将公布在研RIPK1小分子抑制剂SAR443820/DNL788的2期临床试验顶线结果。
RIPK1是肿瘤坏死因子受体信号通路中的关键蛋白，是炎症和细胞死亡的调节因子。RIPK1在大脑中的活性增加会驱动神经炎症和细胞坏死。抑制RIPK1在阿尔茨海默病、ALS和其他疾病的临床前模型中已显示出有益效果。
SAR443820/DNL788是一种针对阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化和多发性硬化症（MS）开发的强效、选择性、能穿越血脑屏障的RIPK1小分子抑制剂。它已经获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗ALS。
Denali公司日前表示，名为HIMALAYA的随机双盲，含安慰剂对照的2期临床试验已经完成患者注册，预计在2024上半年公布顶线结果。
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