ALS研究简讯：莫奈太尔、CTx-TFEB、斑马鱼和不寻常RNA等四则
PharmAust公司近日宣布，来自1期MEND试验的顶线数据显示，兽药莫奈太尔（monepantel）整体安全、耐受性良好，能够减缓ALS患者病情进展达58%。研究人员已经选择出进一步测试的最佳剂量，预计将于今年三季度启动2/3期临床研究。
Coave Therapeutics公司近日宣布获得美国ALS协会资金拨款（与另外5家机构分享290万美元），用于支持其进行候选ALS疗法CTx-TFEB的临床前概念验证研究。CTx-TFEBx是一种新的靶向基因疗法，旨在促进自噬并减少神经元中毒性蛋白质聚合物的积累。
在最近发表于《Nucleic Acids Research》的研究中，麦考瑞大学研究团队首次描述了TDP-43蛋白质改变其结构并在活体斑马鱼的脊髓神经元中形成液滴的过程。为测试MND潜在早期干预措施开辟了道路。https://academic.oup.com/nar/advance-article/doi/10.1093/nar/gkae112/7611907?login=false
在最近发表于《Nature Communications》的研究中，来自英国帝国理工学院和剑桥大学等机构的研究团队，共同探索了一种可能导致ALS中聚合物形成的替代机制，并发现不寻常形式的RNA可能在聚合物形成的过程中发挥关键作用。新发现可能为针对这些RNA结构的新药提供靶点，并指出了在相关神经退行性疾病中寻找类似因素的潜力。https://www.nature.com/articles/s41467-023-43872-1
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