尘雾 发表于 2024-4-7 21:36:02

ALS研究简讯:利鲁唑、ASHA-624、MAM和AMX0114等四则


       Brain Trust Bio公司近日宣布获准启动一项1期试验,测试其持续鞘内给药方法将利鲁唑递送到椎管内治疗ALS的有效性。目的是进一步强化该药的治疗效果。
       Asha Therapeutics公司日前宣布,指定ASHA-624作为治疗ALS的候选开发疗法。ASHA-624是一种新型细胞内胶化合物,以SARM1蛋白质为靶点。预计今年晚些时候推进到临床试验。
       在最近发表于《美国国家科学院院刊》(PNAS)的研究中,名古屋大学团队发现,ALS病情进展与线粒体相关膜(MAM)破坏之间存在关联。该研究为揭示ALS背后的机制提供了重要信息。https://www.pnas.org/doi/10.1073/pnas.2315347120

       Amylyx Pharmaceuticals公司日前宣布,由于3期试验失败,自愿停止RELYVRIO/ALBRIOZA(苯丁酸钠和牛磺酸二醇,AMX0035)的上市许可,并从美国和加拿大市场上下架。公司方表示将继续为神经退行性疾病发现和开发创新疗法,包括治疗ALS的AMX0114。AMX0114是一种靶向calpain-2蛋白质的反义寡核苷酸,预计今年下半年启动临床研究。
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