本帖最后由 木易小小 于 2018-3-1 08:23 编辑
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国际罕见病日:细数近两年FDA批准的27种罕见病药物
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2月的最后一天是国际罕见病日。自2008年举办首届以来,国际罕见病日已经走过了10个年头。我们期待这些内容,能提高公众对罕见病的认知,促进研究人员与患者们的合作,早日带来更多罕见病新药! " v. g- b* m$ p% i# ^3 z
罕见病,或称罕见疾病,是指仅在极少数人身上发生的稀罕病症。大部分的罕见病都是遗传病,即使疾病症状不会生来就有,也会伴随患者终身。 许多罕见病在患者生命早期发病,大约有30%患有罕见病的儿童会在5岁之前死亡。 + V" q: \0 k0 z
随着越来越多的人了解“罕见病”以及社会各界的不断努力,越来越多的企业开始布局罕见病药物市场。所以近年来罕见病药物的研发呈井喷趋势。2016至2017年,FDA共批准了27种罕见病药物。下面就让我们一起回顾下这27种药物。 8 P6 Z; Y9 f/ H7 M( C6 G6 r
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药物名称:Macrilen(macimorelin) 研发公司:Aeterna Zentaris 适应症:生长激素缺乏症 (略)" N7 M9 ^) e$ i F( y6 Y
, {1 N: `' m q5 K" M' I 药物名称:Mepsevii(vestronidasealfa-vjbk) 研发公司:Ultragenyx 适应症:粘多糖贮积症 (略)6 E% H" s0 s7 A' T! W
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药物名称:Prevymis(letermovir) 研发公司:默沙东(MSD) 适应症:巨细胞病毒感染 (略) + A: w+ ^& K% b+ l0 `
药物名称:Calquence(acalabrutinib) 研发公司:AstraZeneca 适应症:套细胞淋巴瘤 (略)
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药物名称:Aliqopa(copanlisib) 研发公司:Bayer 适应症:滤泡性淋巴瘤 (略) # W& a y! [+ X" \
药物名称:Benznidazole 研发公司:Chemo Research 适应症:查加斯病 (略) " P$ z: }" [ M* W- S4 A ? L
药物名称:Besponsa(inotuzumab ozogamicin) 研发公司:Pfizer 适应症:急性淋巴性白血病 (略)
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药物名称:Idhifa(enasidenib) 研发公司:Agios / Celgene 适应症:急性骨髓性白血病 (略) * k" H' h B' F" w
药物名称:Radicava(edaravone) 研发公司:Mitsubishi Tanabe Pharma America 适应症:肌萎缩侧索硬化症
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2017年,美国FDA批准Mitsubishi Tanabe Pharma America的新药Radicava(edaravone)上市,治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)。值得一提的是,这是美国FDA 22年来批准的首款ALS疗法。edaravone是一款神经保护剂,它能强效清理自由基,使神经免于氧化应激(oxidative stress)和神经元凋亡(neuronal apoptosis),因此有望为ALS患者带来益处。 . Q2 a4 V1 G5 p, T% @
ALS以“渐冻人症”之名为人所熟知,它是一种罕见的渐进性神经退行性疾病。据估计,美国大约有12000-15000名ALS患者,他们由于神经细胞受损或死亡,导致无法控制特定的肌肉。因此,他们的肌肉不断变弱,最终使得患者瘫痪。由于这种疾病的渐进性特性,患者的症状会不断恶化。大部分患者会在症状首次出现的3-5年内由于呼吸衰竭而死亡。尽管这项疾病异常致命,目前能够治疗它的药物却非常有限。慈善组织也于前几年举行“冰桶挑战”,呼吁社会为这种恶疾报以更多的关注,以期带来新的疗法。
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药物名称:Rydapt(midostaurin) 研发公司:Novartis 适应症:急性骨髓性白血病 (略)
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药物名称:Alunbrig(brigatinib) 研发公司:ARIAD(Takeda) 适应症:非小细胞肺癌 (略) 8 y! R* [0 V$ J7 c% C
药物名称:Brineura(cerliponase alfa) 研发公司:BioMarin 适应症:Batten病 (略)
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药物名称:Austedo(deutetrabenazine) 研发公司:Teva 适应症:亨廷顿舞蹈症 (略) : K/ @; @9 [3 q4 e4 N
药物名称:Zejula(niraparib) 公司名称:Tesaro 适应症:卵巢癌 (略)
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药物名称:Bavencio(avelumab) 研发公司:EMD Serono / Pfizer 适应症:梅克尔细胞癌 (略) ! `9 M [0 T) R- I! w6 S7 @
药物名称:Xermelo(telotristat ethyl) 研发公司:Lexicon 适应症:类癌综合征腹泻 (略) * z1 R2 e! B% V; f
药物名称:Emflaza(deflazacort) 研发公司:Marathon 适应症:杜氏肌营养不良 (略) & |4 V' n3 j, v! V8 e- M
药物名称:Spinraza(nusinersen) 研发公司:Ionis / Biogen 适应症:脊髓性肌萎缩(SMA) * w4 x8 L( G* ^1 R8 `
2016年,FDA批准了首个用于治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)的新药Spinraza(nusinersen)。SMA是一种遗传性的神经疾病。患者体内的SMN1基因往往出现突变,导致关键蛋白SMN合成不足,而这会影响运动神经元的活性。这种疾病一般发生在婴幼儿期。随着病情的不断发展,患者脊髓与低位脑干中的运动神经元会缺失,导致严重的肌肉萎缩。最终,患者会出现瘫痪,甚至无法执行像坐立、呼吸、吞咽等基本的生理功能。对于这些患者及其家人而言,他们急需一种有效的治疗手段。由Ionis Pharmaceuticals研发,百健(Biogen)进行市场推广的新药Spinraza为患者们带来了康复的希望。 ! }# `7 f! u) c9 S
药物名称:Rubraca(rucaparib) 研发公司:Clovis Oncology 适应症:卵巢癌 (略) 药物名称:Lartruvo(olaratumab) Y. U! q- w6 A4 Z1 y0 A
研发公司:Eli Lilly 适应症:特定软组织肉瘤 (略)
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药物名称:Exondys 51(eteplirsen) 6 u9 ?2 c$ m1 M2 ?; Z
研发公司:Sarepta 适应症:杜氏肌营养不良症 (略) 0 S7 {9 }; r/ q0 c8 I7 ?1 m
药物名称:NETSPOT(gallium Ga 68 dotatate) 研发公司:Advanced Accelerator Applications 适应症:罕见神经内分泌肿瘤 (略)
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药物名称:Ocaliva(obeticholic acid) 研发公司:Intercept 适应症:原发性胆汁性肝硬化 (略)
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药物名称:Venclexta(venetoclax), Q8 _+ {0 Q% D0 ^- e# ?* u9 |0 j
研发公司:AbbVie / Genentech 适应症:慢性淋巴细胞白血病 (略) 4 X# v9 C+ r- ^4 f$ g! x
药物名称:Defitelio(defibrotide sodium) 研发公司:Jazz 适应症:肝静脉闭塞 (略)
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药物名称:Anthim(obiltoxaximab) 研发公司:Elusys 适应症:吸入性炭疽病 (略) " ^9 X2 Y, o' u X$ L! N7 H
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值此国际罕见病日到来之际,我们期待与各位同仁们一道,为全球数亿名罕见病患者带来更多新药。让我们共同携手,探索无限可能,让罕见病诊治不再罕见! 9 \ S3 X1 W3 G" B w. h
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