2016年7月11日——美国食品与药物管理局（FDA）授予Herantis制药公司（Herantis Pharma Plc）重组人类大脑多巴胺神经营养因子（Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor，CDNF）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的孤儿药地位。今年早些时候，欧洲药物管理局（EMA）已经做出了同样的积极决定（可参考：Herantis制药公司CDNF获得EMA治疗ALS的孤儿药地位） : E& @6 _# l0 m
“世界领先的医疗监管机构基于临床前证据的效力而独立得出相同的结论，这让我们非常高兴”Herantis公司首席科学官Henri Huttunen博士说道。 $ n0 d5 @) G, Q$ g/ c
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“在计划CDNF治疗ALS和PD（帕金森病）临床开发项目的过程中，FDA的积极决定给予我们巨大的鼓舞” Herantis公司首席执行官Pekka Simula说道。
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获得FDA孤儿药地位的药物需要具备以下特点：首先，该药物是为治疗罕见疾病（患者少于20万）而开发的；其次，必须建立该药物可能有效的医学合理性基础。在获得孤儿药地位之后，开发公司依然需要进行临床研究以确立药物的安全性和有效性。不过，孤儿药地位能够为药物开发提供福利和激励机制。 9 i! K$ g" @4 j0 ?3 b' Z$ B% N
关于CDNF 9 w& Y1 J; c/ x+ d" c. y5 j. `
CDNF即大脑多巴胺神经营养因子，是一种Herantis公司拥有全球专利的神经保护和神经营养蛋白质。临床前开发项目显示，该蛋白质在几个帕金森病（PD）临床前模型表现出有效性。Herantis公司正在准备CDNF治疗PD的首个人类临床研究，同时在针对ALS进行临床前开发。 & N% c: s( r( \* J
在包括慢性毒理研究的临床前研究中，CDNF表现出安全性。CDNF对多巴胺-生成细胞的保护和再生，暗示其具有修饰PD的潜力，并且在PD的非-运动症状方面表现出有效性。在ALS疾病模型中，CDNF显著增加生存期并减少症状。这些结果表明，CDNF可能解决PD和ALS的未满足临床需要。CDNF以赫尔辛基大学生物技术研究所Mart Saarma教授领导的研究为基础。 : O [' d1 I+ l
关于Herantis制药公司（Herantis Pharma Plc）
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Herantis制药公司是一家药物开发公司，专注于创新药物的早期临床开发，以解决未满足的临床需求。公司目前拥有两个首创性药物：1. CDNF治疗神经退行性疾病，主要是帕金森病和ALS；2. Lymfactin治疗乳腺癌相关淋巴水肿和原发性淋巴水肿。更多信息可见：www.herantis.com , V- ]0 }6 C( M* v' {5 \
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