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AB Science公司2016年8月8日宣布：欧洲药物管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予马赛替尼（Masitinib）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，即卢伽雷氏症）的孤儿药地位。 & `8 M1 X' j6 L- @+ s2 \$ q8 @! c
这项欧盟的孤儿药地位是一个重要的里程碑，因为它意味着COMP认为：基于对正在进行的2/3期ALS临床试验的中期分析，马赛替尼结合利鲁唑治疗，能够产生超越利鲁唑单独治疗的显著益处。 : J2 u) J4 a, n& c& t
EMA授予孤儿药地位的标准与FDA有所不同，而且非常严格，原因如下（可参考EMA/COMP/15893/2009 Final指南）： 5 }/ }0 }: `# p. A* y" X6 L5 w
1. 根据EMA的规定，如果某种疾病已有获批（上市）的医药产品，那么开发商需要提供证据，表明新产品有望为该病患者带来显著的益处； 2. 在基于显著益处假设进行申请时，需要与已经获批的疗法进行比较； 3. 为了遵循孤儿药立法的精神，明确可以在开发过程的任何阶段进行孤儿药申请，“显著益处”将以申请时可用的证据为基础。 . a8 ^4 m! w0 V5 z
由于利鲁唑已经获批治疗ALS，AB Science公司必须提供证据，表明与利鲁唑相比，马赛替尼将产生显著益处。同时，由于2/3期ALS临床试验的中期结果已经获得，COMP必须基于这一中期分析结果，考虑与利鲁唑相比，马赛替尼是否能够产生显著益处。 . k6 K, I$ n4 B% x( N9 h2 i
AB Science公司向COMP提供了来自2/3期ALS临床试验中期分析的数据。在此基础上，COMP建议授予马赛替尼孤儿药地位，意味着COMP认为马赛替尼能够产生超越现有疗法的显著益处。 $ m' |. C( ?" e" k% R1 O+ }
AB Science公司首席执行官Alain Moussy说：“这项孤儿药地位的授予，是EMA计划在2016年9月接受条件性上市许可申请后，给予我们的更积极的里程碑”。
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马赛替尼之前已经获得FDA治疗ALS的孤儿药地位。（生物谷）
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发表于 2016-8-9 03:46:26
发表于 2016-8-9 07:24:37
发表于 2016-8-9 07:48:44
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