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麻省剑桥，2016年8月22日——Amylyx制药公司（Amylyx Pharmaceuticals）今日宣布：已经完成500万美元的首轮融资，以支持即将针对ALS患者开始的II期临床试验。晨兴创投（Morningside Venture）领导了此次融资，ALS投资基金（ALS Investment Fund）、健赞公司（Genzyme）前首席执行官Henri Termeer以及新的和之前的私人投资者共同参与。 8 r. E6 `" T9 E+ W y% k5 X( _9 K
由于之前已经获得ALS协会和ALS找到疗法基金会（ALS Finding a Cure）共同资助的296万美元，此次融资之后，Amylyx公司总共募集到1000万美元的拨款资金和私人资金，来推进AMX0035（的开发）。根据时间表，将于2016年第四季度进行II期临床试验申请（IND），并将于之后不久开始试验。美国超过20个临床基地已经表示有兴趣参与试验。 , W" E w' _1 I& q6 ~0 }# z, s
基于融资联系，晨兴创投Isaac Cheng博士和ALS投资基金Felix von Coerper先生加入了Amylyx公司董事会。Termeer先生将成为董事会观察员。 * f4 t% x& O6 @) `3 |3 y
“Amylyx公司已经建立了AMX0035治疗ALS的强有力的理论基础，并且发展了在ALS患者中评估其潜力的优秀的临床计划” Isaac Cheng博士说，“这是ALS患者迫切需要的关键新疗法，晨兴创投很高兴能支持Amylyx公司的这一项目。” + p& h Z/ B9 l7 N7 m
“通过开发AMX0035，Amylyx公司正在以神经炎症和细胞死亡为靶点寻求推进有前途的ALS潜在疗法” von Coerper先生说，“投资于Amylyx公司，与（我们）基金的目标相一致，我们将共同推动医学进步，攻克这种可怕的疾病。” 0 c5 j# ^4 F4 v- X! v
“Amylyx公司的临床计划不仅设计为验证他们的疗法候选者，而且在促进ALS试验设计和执行中的重要创新” HenriTerme说，“能与Amylyx公司共同努力以改变ALS患者的生活，让我感到兴奋。” 7 b0 @1 u& ^( f
AMX0035是两种药物的组合：苯丁酸钠（sodiumphenyl butyrate，PB）和牛磺熊去氧胆酸（tauroursodeoxycholic acid，TUDCA）。两种化合物都在几个ALS细胞和动物模型中表现出有效性。此外，PB和TUDCA在单独进行的ALS临床试验中表现出安全性、耐受性和初步有效性迹象。在临床前试验中，Amylyx公司发现这两种化合物具有协同效应，结合使用可能比单独使用更有效。 ) l0 F, n5 [- r6 y7 ^
II期临床试验将测试AMX0035的安全性和耐受性以及功能性结果。还将包括细胞功能、神经损伤和炎症的生物标志物分析作为试验的重要组成部分，以及新的肌肉力量测量。 * \0 c) V/ a4 M
“能够获得这些经验丰富的投资者们的支持与承诺，让我们非常高兴” Amylyx公司总裁Justin Klee说道。首席执行官Josh Cohen补充说：“欢迎我们的董事会新成员，在准备AMX0035临床开发的过程中，他们的指导将会使我们受益。”
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ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。
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发表于 2016-8-24 01:37:28
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