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针对存在系统性炎症证据的ALS患者评估NP001的安全性和有效性
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加州帕洛阿尔托，2016年9月22日——Neuraltus制药公司（Neuraltus Pharmaceuticals）今日宣布：在北美启动其研究性疗法NP001针对ALS患者的第二项2期临床试验。这项2期研究（NCT02794857）的目的是确认之前2期临床研究在基线炎症水平升高的ALS患者中所获得的发现。 8 W! J/ @% I9 j
ALS是一种罕见的致命神经退行性疾病，影响全世界约400000人。ALS的发展被认为部分由系统性炎症所驱动，而NP001被设计为调节与体内炎症反应有关的细胞。在NP001的第一项2期研究中， Neuraltus公司使用ALS功能评定量表-修订（ALSFRS-R）评估了两个剂量水平NP001与安慰剂比较的安全性、耐受性和初步有效性。次要分析表明，一种系统性炎症生物标志物C-反应蛋白（CRP）水平的升高，可能指示哪些患者更可能获得积极的反应。 * X: J, y } w* _! y% o
第二项2期研究的主要目的是进一步探索NP001的作用，确定基线炎症升高的患者是否可能从NP001治疗中获益，同时产生关于NP001安全性和耐受性的额外数据以指导3期试验。 1 n. {% {' O' p0 s$ Y0 x
“NP001是一种非常有前途的ALS和其他相关神经退行性疾病试验性疗法” Neuraltus公司科学顾问委员会主席、斯坦福大学儿科、神经病学和神经科学教授Lawrence Steinman博士说，“该药物的抗炎作用机制非常有吸引力，而且最近的大量研究揭示了免疫系统在推动许多神经退行性疾病发展中的重要性。NP001第一项2期临床试验的初步证据非常引人注目，应该在针对CRP水平升高患者进行的下一项2期临床试验中进行证实。” , j S1 l7 {/ l) X
“发起NP001的第二项2期研究标志着ALS研究中的重要一步” Neuraltus公司首席执行官Rich Casey说，“我们深受第一项2期研究结果的鼓舞，很高兴能够针对ALS患者继续我们对这种创新性靶向试验性疗法的评估。” - D$ M5 e4 }2 }0 A- t
研究设计
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第二项2期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，将在北美招募120位存在系统性炎症证据的ALS患者。患者将接受NP001（2毫克/公斤）或安慰剂治疗，为期6个月。这项研究被设计为评估ALSFRS-R在研究期间从基线的改变。次要目的包括通过肺活量读数测量的肺功能改变。更多关于该研究的信息可见：NP001治疗存在系统性炎症ALS患者的安全性和有效性研究
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发表于 2016-9-28 00:28:03
发表于 2016-9-28 09:44:40
