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AB Science公司2016年9月29日宣布：欧洲药物管理局（EMA）接受和确认马赛替尼（Masitinib）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，即卢伽雷氏症）条件性上市许可的申请。审查过程已经于2016年9月12日开始。 : w8 B- C; G9 ` j) r
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在中期分析结果的基础上，EMA任命的报告员推荐申请马赛替尼结合利鲁唑治疗成年ALS患者的条件性上市许可。
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在这些结果的基础上，马赛替尼还获得了EMA孤儿药品委员会（COMP）的孤儿药地位和FDA批准的首例同情使用。
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2/3期AB10015研究是一项双盲、安慰剂对照临床试验，在ALS患者中评估马赛替尼+利鲁唑与安慰剂+利鲁唑相比较的有效性和安全性。依照研究协议，在191位患者（研究人群的50%）达到48周的治疗时间点时进行预先计划的早期分析。中期分析的主要终点基于ALS功能评定量表-修订（ALSFRS-R）从基线到48周的改变。
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如果预先规定的治疗组之间的差异能够以低于0.0311的p值检测到，则认为中期分析是成功的。 ( ~" T4 g$ L r5 m3 }5 G- l- Y4 O3 b
主要分析是成功的，意向性治疗（ITT）人群中p值<0.01。所有主要端点的敏感性分析也是积极的。该研究在次要端点FVC和CAFS方面也是成功的。在两个治疗组之间，不良事件（AEs）的频次、严重AEs和AEs导致停药的状况相似。 ! X+ r, ]( K% }; v
EMA应该会在2017年下半年做出是否批准马赛替尼治疗ALS的决定。
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发表于 2016-9-30 12:10:42
发表于 2016-9-30 12:45:12
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