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新的机械数据证实使用马赛替尼治疗ALS的医学合理性 7 L, p% b: |" l c: ]. h' L, i
AB Science公司2016年10月3日宣布:获邀出席2016年的四个国际会议,摘要报告马赛替尼(Masitinib)治疗肌萎缩侧索硬化(ALS,即卢伽雷氏症)的新临床前研究。 ]& E% P; v7 W! H3 P( T( O4 l
来自该系列临床前研究的关键发现
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整体而言,这些数据建立了使用马赛替尼治疗ALS的医学合理性。 ! w* t5 h* z' _6 I1 i0 L' ^0 j
1. 新的初步数据显示马赛替尼穿透血脑屏障的程度比之前认为的更大; 2. 新的初步数据显示马赛替尼(能够)减少中枢和周围神经系统中的炎症; 3. 概念验证了马赛替尼经由CSF1R抑制以毒性异常胶质细胞为靶点,提供(瘫痪后)治疗的神经保护作用并延缓神经变性退化。 & B6 u) i9 d4 X: r. d& G4 ]+ T
摘要和时间表 ( g! Z6 M) |, W; C
每个介绍和会议的细节如下: 1. 瘫痪后马赛替尼治疗显著延缓转基因SOD1G93A(ALS)大鼠疾病发展; 会议:第27届ALS/MND国际研讨会 地点:爱尔兰都柏林(2016年12月7日-9日) 时间:12月9日星期五,10:30到12:40 介绍人:Luis Barbeito教授(乌拉圭蒙得维的亚巴斯德研究所神经退化实验室负责人)。平台介绍。 ALS/MND研讨会是ALS领域最大的医学和科学会议,也是讨论最新研究和临床管理进展的盛会。每年都将汇聚领导性的国际研究人员和卫生及社会护理专业人士以介绍和讨论各自领域的关键创新。
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2. 马赛替尼显著延缓瘫痪后转基因SOD1G93A(ALS)大鼠疾病发展并减少中枢和周围神经系统中的炎症; 会议:第15届NEALS年会 地点:美国佛罗里达州克利尔沃特比奇(2016年10月5日-7日) 时间:10月6日星期四,下午4:00-6:15 介绍人:Luis Barbeito教授(乌拉圭蒙得维的亚巴斯德研究所神经退化实验室负责人) NEALS年会作为一个领导ALS和MND科学家、政府赞助者、学术合作伙伴和制药公司的机会,讨论潜在疗法并分享科学更新。
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3. 瘫痪后马赛替尼酪氨酸激酶抑制消除神经炎症并延缓遗传性ALS疾病发展; 会议:第2届拉美和加勒比地区神经科学联合会代表大会 地点:阿根廷布宜诺斯艾利斯(2016年10月17日-20日) 时间:10月20日星期四(海报会议3) 介绍人:Emiliano Trias博士(乌拉圭蒙得维的亚巴斯德研究所神经退化实验室首席研究员) * c0 i' H! Q: E: }5 N0 {1 o
4. 瘫痪后马赛替尼酪氨酸激酶抑制作为ALS疗法的基本原理。 会议:第12届Andre-Delambre ALS年度研讨会 地点:加拿大魁北克市(2016年9月16日-17日) 介绍人:Luis Barbeito教授(乌拉圭蒙得维的亚巴斯德研究所神经退化实验室负责人)。特邀发言人。
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评论 ; ~% T6 n! d# g7 j/ z; J
“超出最近发表于科学文献内容的是,我们继续发展了我们对马赛替尼如何产生所观察的在ALS中的神经保护作用的理解” AB Science公司科学委员会主席Olivier Hermine教授评论道,“例如,除了所观察的马赛替尼对中枢神经系统的神经保护作用外,我们现在拥有的ALS模型数据证明它能够调节周围神经系统中的神经炎症。此外,新的初步数据显示马赛替尼穿透血脑屏障的程度比之前认为的更大,该发现对其他神经退行性疾病的发生发展也是重要的,比如阿尔茨海默病。整体而言,这些数据为马赛替尼治疗ALS提供了强健的药理学基本原理。最近报告的积极的3期中期分析同样传递了合理性。”
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“使用马赛替尼进行酪氨酸激酶抑制在ALS药物开发中似乎是独一无二的,因为它能够在瘫痪后的治疗中发挥神经保护作用”乌拉圭蒙得维的亚巴斯德研究所神经退化实验室负责人Luis Barbeito教授说,“使用模型在推进疗法开发中的一个优势是紧密模拟ALS患者的临床状况和他们对疗法的需要,从而增加在人类中再现疗法作用的可能性。这些数据因而提供了马赛替尼治疗ALS潜力的令人信服的证据”。
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