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项目寻求通过激活细胞自身质量控制机制来治疗ALS患者，与威尔康奈尔医学院和路易斯安那州立大学建立合作
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纽约，2016年10月11日——MeiraGTx公司宣布扩大其基因疗法项目以治疗肌萎缩侧索硬化（卢伽雷氏症，ALS）。
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MeiraGTx公司与Gregory Petsko教授（威尔康奈尔医学院费尔家族大脑和思维研究所亚瑟J.马洪神经科学教授）和Ronald Klein教授（路易斯安那州立大学药理学、毒理学和神经科学系副教授）正在开发一种以ALS患者中TDP-43毒性为靶点的基因疗法。细胞蛋白质TDP-43在绝大多数ALS患者中被错误调节，正在成为治疗这种致命神经退行性疾病的可能的阿喀琉斯之踵。
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在Petsko实验室进行的研究（与布兰迪斯大学、莱特州立大学和密歇根大学的同事们合作进行）显示，一种被称为无义介导降解（NMD）通路的细胞自身质量控制机制，能够在基于细胞的ALS疾病模型中减轻TDP-43介导毒性。增加NMD主调节器UPF1的表达，能够显著保护哺乳动物运动神经元免受TDP-43介导的毒性（影响）。
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“UPF1已经在涉及TDP-43功能障碍的ALS动物模型中表现出有前景的结果，而且提供了为ALS开发基因疗法的基本原理。能够与MeiraGTx这样拥有科学见解的公司共同推进研究项目，让我们感到兴奋” Petsko博士说道。MeiraGTx公司最近与路易斯安那州立大学Klein教授建立了研究合作，在他的实验室进行临床前动物研究，以论证基于UPF1的疗法在TDP-43诱导ALS动物模型中的有效性。 0 e7 c: R9 D- x; @, u9 {
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MeiraGTx及其学术界合作者们正在定义RNA代谢在ALS病理学中所扮演的角色，目标是开发有效的基因疗法。“Petsko博士和Klein博士是神经变性退化领域的领导者，与他们一同工作以ALS中TDP-43功能障碍为靶点开发基因疗法，让我们感到非常兴奋” MeiraGTx公司总裁兼首席执行官Alexandria Forbes博士说，“我们相信这可能不仅会导向一种重要的新治疗方法，而且对ALS遗传原因的进一步探索还将为ALS和其他毁灭性神经退行性疾病提供额外的基因疗法。”
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关于MeiraGTx公司 8 N) D! E& B3 R6 q4 W6 ]
MeiraGTx公司致力于新型基因疗法的开发，以改变遭受获得性和遗传性疾病侵犯的患者们的生活。该公司正在为眼部疾病开发疗法，包括罕见的遗传性失明和年龄相关黄斑变性（AMD）。MeiraGTx公司正在为口腔干燥（头部和颈部癌症放射治疗中频繁而使人衰弱的副作用）和某些神经退行性疾病开发疗法。此外，MeiraGTx公司正在开发有望转变基因疗法应用方式的新型基因调控平台，并创造新的生物疗法范例。
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发表于 2016-10-15 02:04:33
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