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原文标题：PatientsLikeMe发起露那辛治疗ALS患者的虚拟试验 - l7 ?# g! v1 ~4 v2 y- M6 e1 `
在主要学术医学中心进行研究以评估大豆肽露那辛逆转ALS症状的潜力 - _* d/ U6 o+ h- J4 m& P- e
北卡罗来纳州达勒姆，2016年10月25日——PatientsLikeMe（病友如我）和杜克ALS门诊完成一项虚拟试验的招募工作。该试验设计为测试露那辛（Lunasin，一种大豆肽）和一些谷物对ALS患者是有益还是有害的。这项露那辛虚拟试验是ALS破解组（ALSUntangled）一篇综述文章后首个在ALS患者中评估这种补充剂的研究。ALS破解组是一个帮助临床医生、患者和研究者探索替代疗法的网站。
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“我审查了Mike的记录和报告，他的诊断和改善表现得真实” Belack说，“当然，Mike可能罹患的是有一种类似于ALS但我们不知道如何测试的疾病，或者他的身体可能找到了一种独立于治疗之外的打败ALS的方法。但还有一种可能性：他的露那辛方案也许确实发挥了作用。这迫使我设计一项研究，使用相同的方案来治疗其他ALS患者，以测试其他人能否获得改善。”
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作为试验的一部分，50位参与者将在杜克ALS门诊进行3次到场随访，以测量该补充剂在为期一年的研究中的影响。他们还将作为PatientLikeMe的成员每30天进行虚拟签到，更新他们的体重，完成一项他们露那辛方案的评估，完成ALS功能评定量表（修订，ALSFRS-R）和由PatientsLikeMe开发的一项广泛使用的患者-报告结果测量，这种测量允许患者结合过去情况形象地看到他们的疾病发展。 3 C/ Z* o3 O7 J) i; Y8 j% s) f
Bedlack说，这项研究的设计是以患者为中心的，消除了许多传统临床试验所固有的挫折。这种设计可能也促进了Bedlack所说的ALS历史上最快的招募：这项虚拟试验仅用了5个月就完成了招募。
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“没有安慰剂，我们将入选标准制定得非常广泛，这样一来，由于病程较长或使用呼吸机等原因而无法参与其他研究的ALS患者也有资格参与这项研究” Bedlack说，“我们也减轻了参与者的负担，帮助他们在家中进行在线检查。我们在网站上发布了研究协议，采取了完全开放的态度，任何人都能够看到我们测试的细节。我认为所有这些因素使得这项试验对ALS患者非常有吸引力。”
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PatientsLikeMe最初作为一个网站，供ALS患者公开分享他们的经验并研究替代性和标签外使用的疗法。创新副总裁Paul Wicks博士说，公司的研究集中于给ALS患者提供一个以科学为基础的平台，来进行自我监测，获得来自其他患者的观点，并在他们自己的健康护理中发挥更积极的作用。这种专注也帮助公司产生了30多个关于该病的已发表研究，包括2011年发表于《自然·生物技术（Nature Biotechnology）》的论文，该文章反驳了一项2008年碳酸锂ALS临床试验的有效性结果。最近，公司与Bedlack博士共同研究了ALS停止发展和逆转的频率，研究结果2016年3月发表于《神经病学（Neurology）》期刊（可参考：肌萎缩侧索硬化存在平稳期和会有病情逆转吗?、Neurology：停顿和逆转在ALS发展中“并不罕见”）。 " U* L+ @# T3 x) v4 B
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“ALS群体的迫切需要驱使我们继续关注于科学，并进行和杜克ALS门诊正在从事的研究”Wicks说，“如果我们能够利用网络技术的力量来更快速地进行试验，我们将能够与来自全世界的患者进行更多的实验。”
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研究设计方法论
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这项露那辛虚拟试验是一项为期12个月，广泛包含、主要在虚拟环境进行的单中心、非盲、先导性试验，利用历史对照组。要求参试者在研究协调员的帮助下在PatientsLikeMe网站注册账户，并将获得一个欢迎包，其中包括一份描述研究的表单，一份检查清单和第一个月的露那辛供应。研究协调员将记录与PatientsLikeMe账号相关联的用户ID，并与PatientsLikeMe研究人员共享。在最初的门诊就医后，参与者需要在线输入如下数据：体重、露那辛研究药物方案评估和ALSFRS-R得分。 % a0 L( `: ~9 p9 h. J0 k
关于PatientsLikeMe 0 o, j7 Y/ j4 W: t: V; t8 E; }9 ?
PatientsLikeMe是一个改善患者生活的网络和一个推进医学进步的实时研究平台。通过该网络，患者可以与那些罹患相同疾病的病友相联系，跟踪和分享自己的经验。在这个过程中，他们生成的关于疾病现实属性的数据，将帮助研究人员、制药公司、监管机构、供应商和非营利组织开发更有效的产品、服务和护理。PatientsLikeMe拥有超过400000名成员，是现实疾病信息的可信来源和临床上强有力的资源，已经发表超过80项研究。
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