- w& I3 k5 W/ V) E3 d4 _- u. W2 N 一、基本信息 1 B- R0 |; }; x$ G, S/ w. S
1. 官方标题：人类神经祖细胞分泌胶质细胞系源性神经营养因子（CNS10-NPC-GDNF）治疗ALS 2. 招募：预计招募18位，尚未开放招募 3. 治疗方式：干细胞（HPC）移植 5. 合作者： 6. 主要研究人员：Robert H.Baloh博士 7. 阶段：I期 8. 试验设计：非盲、单组评估、安全性研究 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期：2016年10月20日 10. 开始日期：2017年1月，预计主要完成日期：2018年4月 + J6 M; @: M5 f( i& f
二、试验目的
4 H1 O; x ^# y- a# |* B
研究者们将研究移植被设计为在ALS患者脊髓中产生生长因子的细胞的安全性。这些细胞被称为神经祖细胞，是一种能够变成几种不同类型神经系统细胞的干细胞。这些细胞被特定衍生变为星形胶质细胞。所产生的生长因子被称为胶质细胞系源性神经营养因子，或GDNF。GDNF是一种促进多种类型神经元细胞生存的蛋白质。因此，这些细胞被称为“CNS10-NPC-GDNF”。试验性治疗已经在动物中进行了测试，但尚未进行人体试验。在这项研究中，我们想了解CNS10-NPC-GDNF细胞移植入人类脊髓是否安全。 " u, P# I3 ], z; h
三、细节信息 7 i! x5 B, ^- _5 e0 R
这项研究将首先使用基因改造的祖细胞来治疗神经退行性疾病。这是一项1/2a期、单中心、盲法（注射的身体一侧）、安全性研究，将针对腿部（力量）中等损害的ALS患者进行两个逐步递增剂量的CNS10-NPC-GDNF单侧腰椎部移植治疗。
9 ?% \; Y+ W- @' I
符合所有合格标准并提供知情同意的参试者将被招募进两个连续剂量组中的一个。每个剂量组中最初3位参试者顺序接受治疗，手术之间最小的时间间隔为一个月。其余参试者手术之间的最小时间间隔为至少两周。 & N4 C% g) R3 _- R) t" ^8 ~
具体目标：
0 _( U! `6 t% f
由下列方面评估的安全性： 1. 不良事件和严重不良事件； 2. 临床指示的（血液学、化学、免疫学）临床实验室评估。 4 S1 N5 L! N! ?. {0 a3 R0 ^" J! r4 l
r% h/ A# m2 |3 P
' D! B9 N7 i7 { | 
发表于 2016-11-5 23:00:48
发表于 2016-11-6 00:42:32
发表于 2016-11-6 16:28:23
