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VITALITY-ALS与BENEFIT-ALS比较的患者基线特征 医生调查显示无创通气使用的区域可变性
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加州南旧金山，2016年12月9日——Cytokinetics公司今日宣布在于爱尔兰都柏林召开的第27届ALS/MND国际研讨会上介绍了新的数据，包括来自VITALITY-ALS试验的患者基线特征和一项在ALS治疗中使用无创通气的国际医生调查结果。
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VITALITY-ALS是一项多国家、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，被设计为评估Tirasemtiv与安慰剂比较，对ALS患者缓慢肺活量（SVC）和其他呼吸及骨骼肌功能测量的效果。该试验2016年8月完成招募，筛选了866位患者，招募744位并随机化566位。
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VITALITY-ALS所招募患者的基线特征与BENEFIT-ALS（Tirasemtiv在ALS患者中进行的2期临床试验）和其他最近在ALS患者中进行的临床试验相似。VITALITY-ALS所招募的患者平均年龄为57.6岁，男性占比65%，诊断7.7个月，最初症状出现20.6个月，平均预测SVC百分比为90.7%。与其他Tirasemtiv试验相似的是，迄今观察的最常见不良事件（AEs）是头晕、疲劳和恶心。大约24%的患者在最初两周的非盲阶段退出VITALITY-ALS，与BENEFIT-ALS最初两周观察到情况相似。 O* k7 r1 m2 _
“我们很高兴提供对VITALITY-ALS患者人群的最初审视，并注意到与之前进行的大规模ALS试验的一致性，” VITALITY-ALS首席研究员、巴罗神经学研究所神经病学教授兼主席、亚利桑那大学神经病学教授兼执行主席Jeremy M. Shefner博士说，“我们期待2017年末分享VITALITY-ALS的完整结果，并保持着希望：Tirasemtiv治疗可能延缓SVC和其他肌肉力量测量包括呼吸功能测量的衰退。” , Q. a4 S2 G0 j8 i) N6 _6 `
肺活量是启动无创通气的关键驱动者 8 |" G" b9 x# B9 s T8 e
天普大学刘易斯·卡茨医学院神经病学系教授、神经退行性疾病中心主任Terry Heiman-Patterson博士介绍了一项在ALS治疗中使用无创通气的国际医生调查结果，显示北美和欧洲启动NIV的最佳实践是相似的，但启动NIV的时间有所不同。在包括医生、护士和医生助理的ALS专家方面，美国专家将直立FVC、仰卧位FVC、端坐呼吸和/或呼吸困难症状列为影响NIV启动的3个最重要因素，而欧盟专家则优先考虑端坐呼吸和/或呼吸困难症状、睡眠相关症状和仰卧位SVC。 * Z4 s, d9 [. ?0 ?# E, q
所观察到的NIV启动时机的区域性差异，一定程度上受到不同保险覆盖和规程的影响。美国和欧盟分别有70%和47.5%的专家指出，保险法规和国家医疗保险影响NIV的启动时间。专家报告启动NIV的FVC/SVC值也存在区域差异，许多美国专家引用直立FVC/SVC < 50%肺活量，而欧盟专家经常会在更高的数值，直立FVC/SVC < 70%或< 80%时启动NIV。
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“虽然我们发现在如何及何时使用无创通气方面存在地理差异，但肺活量仍然是影响决策的最重要测量，” Terry Heiman-Patterson博士说，“这些结果帮助我们理解在优化所有患者NIV使用方面还需要哪些额外的研究，并可能帮助为未来的ALS临床试验设计提供信息。” . R- ?6 k G, O- D/ c8 m# A
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发表于 2016-12-31 16:14:16
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