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麻省牛顿市，2016年12月15日——Karyopharm疗法公司（Karyopharm Therapeutics Inc.）今日宣布：Target ALS基金会，一家以加速ALS新疗法开发为总体目标的非营利组织，拨付两年期900000美元研究经费以支持KPT-350治疗ALS的临床前研究。该项目由Karyopharm公司和来自约翰霍普金斯大学及佛罗里达大学的研究人员合作领导，将在临床前模型中研究KPT-350并寻求为不能吞咽药片的患者开发口服悬浮剂。来自Target ALS的拨款代表着Karyopharm公司第五次获得ALS研究支持。
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“我们很荣幸获得这项拨款。这项拨款基于我们与约翰霍普金斯大学研究人员，包括Jeffrey Rothstein博士和Thomas Lloyd博士，以及佛罗里达大学Laura Ranun博士长期而成功的合作。ALS是一种使人衰弱的致命性疾病，目前无法治愈，患者迫切需要能够延缓和防止疾病发展的疗法，” Karyopharm公司总裁兼首席科学官Sharon Shacham博士说，“我们已经在多种神经炎症疾病临床前模型中观察到KPT-350引人注目的神经保护和抗炎作用，提示通过KPT-350抑制XPO1在CNS中的活性代表着需要进一步在ALS这样适应症中进行评估的新型机制。我们正在努力尽可能快地将这种新型口服疗法推进入临床。” 8 a1 c! E& a) M3 L8 W T
关于KTP-350
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KTP-350是一种口服SINE化合物，临床前数据支持在许多神经炎症疾病中的潜在有效性，包括ALS、多发性硬化（MS）、亨廷顿舞蹈症（HD）和创伤性脑损伤（TBI）。KPT-350抑制Exportin 1（XPO1）的活性和穿过血脑屏障的效率。XPO1是一种蛋白质核输出的关键中介物。在大鼠初步体内研究中，KPT-350改善了TDP-43基因转移诱导的ALS-样疾病状态。
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KPT-350在ALS和额颞叶痴呆（FTD）主要神经元模型中展现出神经保护作用，并在C9orf72-介导ALS果蝇模型中恢复核运输缺陷和眼部神经退化。KPT-350增强额外的神经保护过程并保护血脑屏障的完整性。XPO1抑制也会导致对炎性介质核因子kappa-B或NF-kB的强力多方面的抑制。主要由Karyopharm公司学术合作者生成的临床前数据，已经显示口服KPT-350在ALS、MS和TBI动物模型中的有效性。 ( S; ]2 \" ]# s/ v8 q* b- i q
关于Karyopharm疗法公司（Karyopharm Therapeutics）
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Karyopharm疗法公司是一家位于麻省牛顿的临床阶段制药公司，由Sharon Shacham博士创建，专注于发现和开发直接以核运输为靶点的新型首创性药物，治疗癌症和其他重大疾病。Karyopharm的SINE化合物通过结合和抑制核输出蛋白质XPO1（或CRM1）发挥作用。除了人类癌症，SINE化合物也在癌症、炎症、自身免疫疾病、某些病毒和创伤愈合等模型中表现出生物活性。
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发表于 2017-1-14 17:15:44
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