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本帖最后由 翎舟 于 2016-1-26 20:22 编辑
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运动神经元病是一种高致残、高死亡率的神经系统退行性疾病。患者由于进展性四肢无力，吞咽苦难，言语障碍，且最终由于呼吸困难而尚无能节制疾病发展的治疗方式。因此作为神经科医生，我们对于这样的患者常常束手无策。+ ?& h5 A+ E5 z/ T7 i" F
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前期实验室研究提示，神经生长因子可延长运动神经元的生存时间，而且多种神经生长因子可能存在协同效应。本期在 JAMA 杂志上发表的突破性研究采用前期培养间质干细胞，并诱导其分泌神经因子。这种通过间质细胞 - 神经因子的方法在动物模型中发现了神经保护作用。因此，该研究作者将这样的方法用在治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者上。" c3 ^2 C0 O7 _* O$ F) `& ?1 D
, O x9 e0 b/ ]8 U# y( a& Q% ~. U 这是一项理论论证的开放研究，纳入了 2011 年 7 月至 2014 年 10 月期间哈德森医学中心的 ALS 患者，所有患者都在接受移植后 3 个月、6 个月进行临床随访。在研究前半段，6 例早期患者接受了肌肉内移植（IM），6 例较晚期的患者接受了鞘内移植（IT）。在研究的第二阶段，作为 2a 期临床研究，14 例早期 ALS 患者接受了 IM 和 IT 的联合自体间质干细胞 - 神经生长因子移植。主要终点是细胞治疗的安全性及耐受性，次要终点是在不同临床参数中的治疗有效性，包括 ALS 功能等级评分及呼吸情况。
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结果显示，前半段研究中 12 例患者及 2a 期临床研究纳入的年龄 20-75 岁的患者都发现细胞治疗是安全且可耐受的。大多数的副反应较轻，且都是一过性的，未发生治疗相关的严重不良事件。6 个月随访时发现在 IT（或 IT 联合 IM）治疗组的患者中，用力呼气肺活量下降及 ALS 功能评分减退显著减缓，至少减缓了 25% 的恶化速度。3 H! ^7 ^9 Z0 {5 |: [; ^
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ALS 的患者幸许能从中看到一点生存的希望，也许霍金该首先试试吧。
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anayiotaPetrou,YaelGothelf, ZoharArgov, MarcGotkine, Yossef S.Levy,IbrahimKassis, et al. Safety and Clinical Effects of Mesenchymal Stem Cells Secreting Neurotrophic Factor Transplantation in Patients With % S e9 T% s5 r* [! @0 k
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]- `3 u+ f9 W B* R 作者：董漪 2016-01-25
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