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巴黎，2016年2月16日——在世界罕见病日（Worldwide Rare Disease Day）即将到来之际，Pharnext公司确认其支持和致力于抗击罕见病的承诺。Pharnext公司正在使用网络药理学（network pharmacology）方法，为罕见神经系统疾病和其他难治性神经疾病患者开发新的基于pleotherapy的治疗方法。 ' S3 j) T; o/ A
全世界约5.8亿人正在遭受6000种现有罕见病的折磨。其中许多患者缺乏安全而有效的治疗方法，缺乏关于他们疾病的最新信息。
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Pharnext公司的Pleodrugs（药物）是协同的低剂量药物组合，其中所组合药物的安全性已经确立，并被重新定位。这些正在开发的创新性疗法将同时针对多个疾病靶点（发挥作用），可能提供卓越的疗效和安全性。
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Pharnext公司目前拥有两种针对严重罕见神经系统疾病的领导性疗法候选药物：
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1.PXT-3003治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A），关键的3期临床试验。截至目前，还没有任何获批治疗CMT 1A或者缓解其症状的药物。对于这种罕见神经肌肉疾病患者，能做的只有支持性护理； 4 I; o5 N @ b- O0 Y
2. PXT-864治疗ALS，完成1期试验。ALS是一种非常严重的致命性神经退行性疾病。目前获批的疗法仅能非常有限地延长患者生存期，但无法改善患者的生活质量。
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Pharnext公司董事长、首席执行官兼共同创始人Daniel Cohen说：“我们致力于为各种罕见病患者开发有效而安全的新疗法。从Pharnext的角度来看，每位患者都是重要的，都应该获得最好的治疗方案。” , R `6 r+ j8 g2 o/ |# h) q- I
关于Pharnext公司
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Pharnext是一家临床阶段生物制药公司，为严重的罕见和常见神经系统疾病开发同时针对多个关键疾病通路的新型疗法。Pharnext的专有研究和开发平台基于网络药理学，适用于广泛疾病并允许快速开发“pleodrugs药物”。公司目前的两种领导性pleodrugs药物是PXT-3003和PXT-864，其中PXT-3003治疗1A型腓骨肌萎缩症（完成2期临床试验），PXT-864治疗阿尔茨海默病（正在进行2期临床试验）和其他神经疾病（包括帕金森病和ALS）。更多信息可见：www.pharnext.com
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发表于 2016-2-17 23:32:28
发表于 2016-2-18 01:37:50
无论什么疾病都应该得到应有的重视，但事实上这是很理想化的愿望。世界上如果没有疾病就好了，最多最多有个感冒发烧什么的就行。大不了再来个然并卵基因突变，弄点7字手指花卷舌头什么的玩玩也好！
发表于 2016-2-18 09:18:59
楼主