2019年10月1日——来自亚利桑那健康科学大学（University of Arizona Health Sciences）脑科学创新中心（CIBS）的研究团队获得美国国防部（DoD）两年期758121美元拨款，以开发RASRx1902作为肌萎缩侧索硬化（ALS）的潜在新疗法。
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这一项目由转化神经科学副主任Kathleen Rodgers博士和助理研究教授Kevin Gaffney博士领导，将重点评估该化合物对实验室培养的ALS患者细胞的作用。这些实验的主要目的首先是确定RASRx1902能否改善患者细胞的整体健康，然后观察在疾病的哪个阶段治疗最有效。
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Gaffney博士说：“我们研究的目标是为今天的患者开发明天的治疗方法。我们很高兴有机会评估RASRx1902治疗ALS的潜力。非常感谢DoD对这项重要研究的投资。” - ~6 T. {! s. P% c
RASRx1902是一种研究性口服药物，在之前的研究中表现出可以减少炎症和氧化应激（高水平氧化分子造成的细胞损伤），改善认知功能，并能够刺激肌肉再生。
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由于其肌肉再生特性，研究人员已经在探索将RASRx1902作为杜氏肌营养不良症（DMD）的潜在治疗方法。DMD动物模型研究表明，这种化合物能够增加肌肉力量和再生，减少肌肉炎症、退化和细胞死亡，而且没有任何毒副作用。基于这些有前景的发现，美国食品药品监督管理局（FDA）于2017年授予RASRx1902治疗DMD的孤儿药资格认定。
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在新项目中，Rodgers和Gaffney将尝试收集RASRx1902对ALS有效的临床前证据。如果取得成功，那么RASRx1902就可以用于治疗ALS患者的临床试验。
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Rodgers博士是该研究的首席研究员，他说：“这是我们寻求ALS疗法的关键发现阶段。” * I& m) t: K& u* ^ D+ c1 r
“我们迫切需要对患有这种毁灭性疾病的人开发即时和长期有益的治疗方法。RASRx1902有潜力改善ALS患者及其家人们的治疗、生活质量和长期前景。”Rodgers说道。
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发表于 2019-10-8 02:18:45
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