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在一项2期试验中,美西律(mexiletine)能够减少肌肉抽筋的频率,但没有影响运动或呼吸功能。 ) I/ Z( Z6 ?9 B" H
文章要点: 1. 美西律是一种FDA批准用于治疗心律异常的药物。在东北ALS联盟(NEALS)进行的60位ALS患者参与的试验中,该药被用于治疗肌肉抽筋和疼痛。网络研讨会总结结果可见:NEALS website; 2. 进行该试验的基本原理是,该药可能有助于治疗ALS-相关肌肉抽筋,而且在小鼠实验中表现出神经细胞保护效果; 3. 三臂研究(两个不同剂量的治疗组和安慰剂组)结果发现,该药物是合理安全的,耐受性良好,能够减少肌肉抽筋的频率和强度;但对运动和呼吸功能没有影响。
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2014年11月25日——针对60位ALS患者进行的美西律试验初步结果显示,该药物合理安全而耐受性良好,可能有效降低ALS相关肌肉抽筋的频率和强度。不过,相对于安慰剂组,治疗组没有表现出运动或呼吸功能方面的益处。
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美西律延长ALS-样小鼠生存期 0 T# _ Z0 K' F; k. n( \2 S
Weiss解释说,美西律获得FDA批准用于治疗心脏节律异常,也用于治疗某些由神经系统疾病引起的疼痛和肌强直(伴随肌肉抽筋的肌肉难以放松)。 在ALS中尝试美西律治疗的基本原理方面,Weiss解释道,很多ALS患者会出现麻烦的肌肉抽筋问题。而且,在临床前研究中,美西律能够延长ALS-样小鼠的生存期,这表明它可能对神经细胞有保护作用。
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关于这项2期试验 ) S& U$ N: X) D) @) t: r6 }% I
这项在多中心进行的2期试验的主要(目的)是确定美西律治疗ALS患者的安全性和耐受性,次要目的是确定美西律在血液和脊髓液中的水平,以及任何对运动机能、肌肉抽筋频率或强度和呼吸功能测量(缓慢肺活量SVC)的可能影响。 {+ p# Q' Y* D# N6 G
60位参试者被随机分配接受美西律(300毫克每天或900毫克每天)和安慰剂治疗,为期12周。
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美西律表现出安全性和对抽筋的益处 % _! `! D T' u w& M' v) ~
研究人员没有看到所关注的对心律的负面影响。但是,相对于安慰剂或低剂量组,高剂量组中颤抖和恶心问题发生的明显更加频繁。
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相对于安慰剂组,两个美西律治疗组在ALS功能评定量表(衡量运动机能)中都没有任何变化。低剂量治疗组的呼吸功能下降有所减缓,但并非统计上显著的。
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11月21日的介绍中没有涉及美西律在血液和脊髓液中的水平。 . r' A. Q+ @) P x% s( f4 d
与安慰剂相比,研究人员观察到美西律能够减少肌肉抽筋的频率——高剂量组比低剂量组更明显,同时高剂量组减轻了肌肉抽筋的强度。基于这些发现,Weiss评论道:“考虑使用美西律治疗ALS患者的肌肉抽筋问题可能是合理的。” 2 w& @2 z3 S5 q3 v
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