AI平台发现候选癌症药物LAM-002有望治疗ALS

尘雾

       AI Therapeutics公司近日宣布：其基于人工智能（AI）的平台 “守护天使”（Guardian Angel）识别出候选淋巴瘤药物LAM-002可能用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)。

       AI Therapeutics公司的研究人员已经测试并确认了LAM-002在ALS中的治疗潜力。

       现在，一项独立研究发表于《自然·医学》（Nature Medicine）杂志，标题为：“单倍性不足导致C9ORF72 ALS/FTD人类诱导的运动神经元神经变性退化”（Haploinsufficiency Leads to Neurodegenerationin C9ORF72 ALS/FTD Human Induced Motor Neurons）。

       LAM-002(阿匹莫德，apilimod)是一种PIKfyve激酶抑制剂，作用是清除溶酶体内的毒性蛋白聚合物或团块。溶酶体是负责分解或消化不需要分子的细胞间室，其功能异常常见于帕金森病、ALS等神经退行性疾病。

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       更具体地说，LAM-002会激活转录因子EB，刺激新溶酶体的产生。

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       AI Therapeutics公司的深度学习平台 “守护天使” 识别出LAM-002（一种B细胞非霍奇金淋巴瘤研究性疗法）作为ALS的可能治疗方法。人工智能技术综合了药物和疾病的公共和专有数据，为该公司新化学产品库找到了新的适应症。

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       重要的是，AI Therapeutics公司和其他独立研究的科学家已经在实验室验证了该平台的“建议”，认为这种化合物可以改善运动神经元中与ALS相关的疾病过程。

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       在新研究中，研究人员使用了携带C9ORF72基因突变的人类运动神经元。C9ORF72蛋白是运动神经元产生溶酶体所必需的，而该蛋白的突变会导致溶酶体中未充分清除的毒性蛋白质的累积。

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       然而，抑制PIKfyve激酶似乎会增加溶酶体活性，“并可能补偿C9ORF72活性的降低，” 研究人员说道。

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       AI Therapeutics公司正准备将LAM-002推进到治疗ALS患者的2期临床试验。

       耶鲁大学神经外科学与遗传学教授、AI Therapeutics公司科学顾问委员会成员Murat Gunel博士说：“我们期待将最先进的PIKfyve抑制剂推进到治疗ALS患者的临床开发。我们很高兴‘守护天使’平台将LAM-002与ALS相联系而且相关发现得到我们实验室以及独立研究的验证。”

       本文编译自：https://www.ai-therapeutics.com/news/ai-therapeutics-announces-that-a-common-mechanism-in-cancer-and-neurodegenerative-disease-targeted-by-its-lam-002-program-shows-antitumor-activity-in-the-clinic-and-hope-for-als-2

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