马萨诸塞州沃尔瑟姆和瑞典斯德哥尔摩，2020年11月19日——Apellis制药公司(Apellis Pharmaceuticals, Inc.)和Sobi™公司(Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))今日宣布：靶向C3疗法pegcetacoplan治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的2期MERIDIAN研究进行首名患者给药。 8 U, D6 R2 l$ z( |
多项研究提示，C3水平升高可能在ALS进展中发挥作用。MERIDIAN研究将评估pegcetacoplan能否通过在C3水平控制补体激活而为ALS患者提供新的治疗方法。
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这项2期MERIDIAN研究(APL2-ALS-206)是一项潜在注册性、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在针对大约200名散发性ALS成年患者评估pegcetacoplan治疗的有效性和安全性。研究参与者将按2:1的比例随机分配，接受pegcetacoplan或安慰剂治疗。52周盲法治疗期后，所有参与者均可获得pegcetacoplan治疗。为了减轻ALS患者及其护理人员的负担，该研究设计为将门诊就诊次数最小化，第一年约有6次门诊就诊，第二年非盲治疗期约有4次。
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该研究的主要终点是在第52周的功能和生存联合评估(CAFS)评分。关键的次要终点包括肺功能、肌肉力量和生活质量测量。
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关于Pegcetacoplan (APL-2)
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Pegcetacoplan是一种研究性靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活。补体级联是机体免疫系统的一部分，其过度激活会导致许多严重疾病的发生和进展。Pegcetacoplan是一种合成的环状肽，偶联于聚乙二醇聚合物，并与C3和C3b特异性结合。
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发表于 2020-12-2 13:08:18
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