NurOwn®将提供给完成全部3期临床试验评估并满足特定资格标准的ALS患者
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纽约，2020年12月14日——BrainStorm细胞疗法公司（BrainStorm Cell Therapeutics Inc.）今日宣布：针对完成最近结束的关键3期临床试验并满足特定资格要求的肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者启动NurOwn®(MSC-NTF细胞)扩大用药项目(EAP)。
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该EAP协议是与美国食品药品监督管理局(FDA)合作开发的，旨在为满足特定资格标准的3期临床试验参与者提供NurOwn®治疗。基于ALS功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)测定，受ALS影响较轻的患者将首先接受治疗。这一方法得到公司最近公布的3期临床试验顶线数据的启示（可参考：BrainStorm公司宣布NurOwn®治疗ALS的3期研究顶线结果）。FDA表示，EAP，也就是所谓的“同情用药（compassionate use）”项目，为严重疾病患者提供了一种在临床试验之外接受研究性药物治疗的途径。
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NurOwn® 3期研究首席研究员之一、麻省大学医学院神经病学系主席Robert Brown 博士说：“在3期研究令人兴奋的结果之后，这个扩大用药项目是适当而受欢迎的。这是我们ALS患者广为期待并深深赞赏的。” $ [. v) B& b2 |% ?# t
通过该EAP，参与NurOwn® 3期临床试验的6家卓越临床中心，即麻省总医院、麻省大学医学院、梅奥诊所、加州太平洋医学中心、希德斯-西奈医学中心和加州大学欧文分校，将有机会治疗完成试验的ALS患者。在EAP下治疗ALS患者不会干扰数据或监管时间表。丹娜法伯癌症研究所将在BrainStorm公司人员的现场协助下首先制造该研究性疗法。 0 e: x5 [. F j( Y0 y
BrainStorm公司首席执行官Chaim Lebovits评论道：“我们很高兴有机会通过这项EAP来治疗更多的NurOwn®患者，这是ALS群体成员强烈倡导的。我们认识到ALS患者迫切想要和需要新的潜在疗法。这项EAP是为一些患者提供即时选择的重要下一步。我们仍致力于通过临床开发和监管审查快速推进NurOwn®的开发，希望尽可能多的ALS患者能够从中受益。” 2 ~' K1 X3 Q4 }( |; |' Z
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发表于 2020-12-17 10:45:38
发表于 2020-12-17 11:15:32
