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2021年3月2日——美国食品药品监督管理局(FDA)知道，ALS患者及其家属以及ALS群体的其他人一直在密切关注BrainStorm细胞疗法公司(BrainStorm Cell Therapeutics, Inc.) NurOwn疗法的开发事宜。从与ALS群体交流的情况来看，人们很希望这款产品能够在ALS治疗方面取得突破，即便无法获得更实质性的变革，也希望至少能有小小的进步。
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虽然FDA通常不能提供有关未批准产品的保密信息，但鉴于该产品的巨大公共利益和关注度，我们认为提供有关NurOwn开发项目状况的高级别信息是很重要的。 , h/ U6 v/ `: k/ j. a
最近完成的NurOwn治疗ALS的3期、随机、安慰剂对照临床试验表明，结果并不支持该疗法拟定的临床益处。数据显示，在随机分组的患者中，没有达到主要或次要终点。 2 _" _' ?7 R! @3 n W1 l9 q
在主要终点方面，安慰剂组中27.7%的患者被认定为应答，NurOwn治疗组中该比例为32.6%。4.9%的绝对差异无统计学意义，两组之间的微小差异最有可能是偶然原因。此外，NurOwn治疗组中患者死亡人数略多，其意义目前还不清楚。
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如果BrainStorm公司计划进一步研究NurOwn，以确定该产品是否能为ALS患者提供临床益处，FDA将继续为其开发项目提供建议。
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ALS群体对新的、有效治疗方法的迫切需求尚未得到满足，FDA对此有清醒的认识，并致力于和新疗法开发商以及ALS群体合作，以促进治疗这一毁灭性疾病的药物的开发和批准。我们准备利用所有可用的加速开发和批准途径来推进这一共同目标。
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发表于 2021-3-6 14:03:02
发表于 2021-3-6 14:19:47
