PharmaTher公司近日宣布：根据与堪萨斯大学达成的协议，获得了开发ketamine并可能将其商业化作为肌萎缩侧索硬化症(ALS)疗法的全球独家权利。 3 I# D& }" t. K1 W+ ?
Ketamine是一种能够阻断感官知觉的致幻剂或解离性化合物，主要用于启动和维持麻醉。 9 `% w( y9 r+ E3 U/ {
堪萨斯大学研究人员发现ketamine有潜力成为治疗ALS的有效药物。该大学进行的临床前研究表明，ketamine能够在疾病进展过程中保留肌肉功能，在肌肉衰退早期给予ketamine治疗可能延长ALS患者的寿命。 ; S8 }% T, r0 A6 ]; I$ ]% C1 K$ t
Ketamine通过降低细胞中的D-丝氨酸水平、部分激活多巴胺受体并阻断N-甲基-D-天冬氨酸(NMDA)受体而发挥作用。D-丝氨酸水平升高和多巴胺水平降低都与ALS相关联。 $ w) u0 C/ [7 p' y4 e' E5 M2 U- s
ALS患者大脑和脊髓中的神经递质谷氨酸也高于正常水平，这会造成神经细胞长时间和强烈激活，具有毒性和损害性。
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谷氨酸过度激活神经细胞是部分通过NMDA受体介导的，NMDA受体会使这些神经元钙超载。与已经获批准治疗ALS的NMDA抑制剂利鲁唑不同，ketamine被认为可以间接阻断NMDA受体，从而可能减轻或防止谷氨酸的毒性作用。
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总之，这些机制可能促进ketamine的神经保护作用，援助ALS中受损的运动神经元。
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PharmaTher公司还宣布计划向美国食品药品监督管理局(FDA)提交申请，寻求今年启动ketamine 治疗ALS患者的2期临床试验。该公司还计划向FDA申请孤儿药资格认定，该资格认定有助于加速疗法开发和测试，还可以提供资金和其他方面的支持。 | 
发表于 2021-5-2 14:17:52
发表于 2021-5-2 16:24:21
