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加州洛斯阿尔托斯——Retrotope公司近日宣布：领先候选药物RT001治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的多中心2期临床试验于3月10日进行了首名患者给药，另外8名患者在随后一周内接受了治疗。Retrotope公司预计该研究将快速完成招募， 2021年底之前获得数据。可参考：RT001治疗ALS患者临床研究
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这项2期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估RT001治疗ALS患者的有效性、安全性和耐受性。研究人员将招募大约40名患者并随机分组，每日接受RT001或安慰剂治疗，为期24周。该试验的主要终点是24周时 ALS功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)较基线的改变。还将评估额外几个次要终点和探索性终点，以进一步阐明RT001与安慰剂相比的有效性和安全性。 : T8 B) w( [) h8 z
该研究首席研究员、荷兰乌得勒支联合医学中心(UMC Utrecht)神经病学教授、荷兰ALS中心主任Leonard H. van den Berg博士说：“我们团队很高兴能够参与这项临床研究，我们相信RT001能够下调脂质过氧化(LPO)并保护细胞和线粒体膜，是一种有希望缓解ALS衰弱性病程的方法。我们期待招募患者参加这项试验，并帮助推进这种新疗法的评估。” ! {# w; V5 M \% a0 Y- G
RT001是一种利用Retrotope公司新型平台技术发现和开发的临床阶段同位素稳定的合成亚油酸(LA)。该平台旨在对抗由LPO引起的氧化应激和细胞变性。虽然所有的健康人体组织都会经历这种细胞退化和修复的生理过程，但已经确立的是，当LPO过程失去平衡时，会引发一系列严重的退行性疾病。
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多不饱和脂肪酸(PUFA)构成了遍及全身的细胞膜和线粒体，对于健康的细胞功能至关重要。由于其固有的不稳定性，PUFA是LPO过程的靶点。体内的自由基利用PUFA的不稳定性引发连锁反应，驱动LPO，并导致这些重要PUFA的降解。Retrotope公司的新型平台技术创造了稳定的PUFA，比如RT001，成为所有膜的组成部分，并能够下调LPO，以保护膜免于退化。
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RT001目前正在针对数种神经退行性疾病进行临床试验评估，已经安全用于100余名患者，时间超过1000个患者月，其中包括治疗ALS的初始临床研究。该研究共对23名患者进行了长达24个月的治疗，表现出安全性和疾病减缓的潜在迹象。Retrotope公司新启动的2期ALS临床试验试图确立这些有希望的初始数据。 ) t# e* Q* |* y" }8 u! T
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发表于 2021-5-8 11:03:30
发表于 2021-5-8 12:09:49
