Amylyx公司公布AMX0035治疗ALS全球3期PHOENIX研究的试验设计

尘雾

       - 基于2期CENTAUR试验统计上显著的结果，PHOENIX试验计划招募600名ALS患者，并采用更广泛的纳入标准

       - 这项在欧洲和美国进行的试验预计将于2021年第三季度开始，以支持监管申报

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       麻省坎布里奇，2021年5月12日——Amylyx制药公司（Amylyx Pharmaceuticals, Inc.）今日宣布：将于5月12-14日召开的“治愈ALS欧洲网络”(ENCALS) 2021年会议上公布AMX0035治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者3期研究（A35-004PHOENIX）的试验设计。该研究将在CENTAUR试验的基础上评估AMX0035治疗国际ALS患者群体的安全性和有效性。

       正如之前所报告的，CENTAUR研究达到了ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）测量的减缓ALS进展的主要有效性终点。AMX0035组和安慰剂组的不良事件发生率相似（可参考：Amylyx公司宣布发表AMX0035治疗ALS关键CENTAUR试验的积极结果）。完成CENTAUR的参与者有资格进入非盲扩展研究(OLE)继续接受AMX0035治疗。对CENTAUR所有参与者近3年的总体生存分析显示，最初随机接受AMX0035的患者的死亡风险比安慰剂组患者低44%（可参考：Amylyx公司新发表数据显示AMX0035对ALS患者有生存益处）。AMX0035组的中位生存期为25.0个月(95% CI, 19.0-33.6个月)，安慰剂组为18.5个月(95% CI, 13.5-23.2个月)，差异为6.5个月。

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       PHOENIX研究是一项为期48周的3期、随机、安慰剂对照试验，其主要有效性结果将是联合评估ALSFRS-R总分在48周内的进展和生存期。次要有效性结果将包括缓慢肺活量(SVC)的改变；对患者报告结果的系列评估；不需要呼吸机的生存状况等。

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       该研究计划在欧洲和美国大约55个试验站点进行。预计将招募约600名症状出现24个月内的明确或临床可能的ALS患者，这扩展了CENTAUR试验的纳入标准。

       Amylyx公司最近宣布计划2021年底前向欧洲药物管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)提交AMX0035上市许可申请（可参考：Amylyx公司计划在欧洲提交AMX0035治疗ALS的上市申请）。公司将继续与世界各地的卫生主管部门讨论AMX0035，并保持更新。

       本文编译自：https://www.amylyx.com/2021/05/12/amylyx-pharmaceuticals-presents-trial-design-of-global-phase-3-phoenix-study-of-amx0035-in-als-at-the-european-network-to-cure-als-encals-meeting-2021/

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