南卡罗来纳州查尔斯顿，2021年5月17日——Aeterna Zentaris公司（Aeterna Zentaris Inc.）今日宣布：启动macimorelin作为肌萎缩侧索硬化症(ALS)潜在新治疗选择的临床前开发项目。该项目是最近与昆士兰大学执行的材料转让协议(MTA)的一部分。
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Frederik Steyn博士领导的昆士兰大学研究人员将开展与ALS相关的体外和模型体内临床前研究，以证明macimorelin对疾病进展和ALS特异性病理的治疗潜力。研究人员最近向澳大利亚有关机构提交了资金申请，以资助临床前开发项目的部分内容，并进行后续的由研究者发起的临床试验，从而评估macimorelin作为ALS患者潜在新治疗选择的安全性、耐受性和有效性。
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Aeterna Zentaris公司首席执行官Klaus Paulini博士说：“开始临床前研究工作是开发ALS潜在治疗选择的重要里程碑。我们期待支持Steyn博士的研究团队解决这一重大的未满足医疗需求。” ; O6 @7 A6 W% l; T( u+ ^; D5 u( }
如果临床前研究取得积极结果，Aeterna Zentaris公司拥有独家权利，可以从昆士兰大学获得macimorelin治疗ALS的使用许可。 ) M7 Y' f# }- v/ O. f
Aeterna Zentaris公司的主导产品macimorelin是目前唯一获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于成人生长激素缺乏症(AGHD)诊断的口服药物，由诺和诺德公司负责在美国营销，商标名为Macrilen™。AeternaZentaris公司目前正在开发macimorelin用于儿童生长激素缺乏症(CGHD)的诊断。 % u1 ]" V4 U& T- C1 y/ D
胃饥饿素（Ghrelin）是一种刺激生长激素释放的天然激素。ALS患者的胃饥饿素水平通常会下降，而刺激生长激素释放则能够改善ALS小鼠模型的生存状况。胃饥饿素及其模拟物已经在临床前模型中证实，能够刺激生长因子以保护运动神经元并增强肌肉生长，刺激食欲，减缓新陈代谢以促进正能量平衡并抑制神经炎症过程。Steyn博士的研究团队已经在几个实验中证实了胃饥饿素模拟物的这些积极作用。胃饥饿素本身不适合作为药物，因为它会在循环中快速清除。不过，macimorelin是一种口服活性胃饥饿素激动剂，可以通过类似于胃饥饿素的机制模拟该激素的生物学效应。
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发表于 2021-5-22 00:06:59
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