肌萎缩侧索硬化症（ALS）临床试验最新结果

木易小小

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肌萎缩侧索硬化症（ALS）临床试验最新结果

# B0 t  j0 N6 s2 H  A       CytRx是一家专门从事肿瘤和神经退行性疾病研发的生物制药公司，该公司前不久宣布，Orphazyme公司 arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）的关键试验ORARIALS-01未能达到使患者受益的主要和次要终点。据Orphazyme称，试验中并未出现任何安全性问题。试验的概要数据将在欧盟ALS治疗网络会议上公布，研究的完整数据将于今年晚些时候公布。

3 F2 m# z' |5 H8 {5 k       Orphazyme的公告披露，这项随机、安慰剂对照的III期试验在北美和欧洲12个国家29个试点的245名患者中进行。受试者在为期76周的时间里，随机（比例为2：1）接受arimoclomol治疗（每日三次，每次248毫克）或安慰剂。本次试验的主要终点是通过功能和生存期综合评估（CAFS）来评估长期接受arimoclomol治疗对比安慰剂治疗的疗效。选择这个终点是为了说明基于生存期和ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）评分变化的整体治疗效果。次要终点包括生存期、ALSFRS-R的变化和慢肺活量(SVC)。
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       值得注意的是，Orphazyme公司用于C型尼曼-匹克病的arimoclomol（将被命名为Miplyffa™）的申请正在接受美国FDA的优先审评，根据PDUFA， 将在2021年6月17日前得到最终结果，而欧洲药品管理局人用药品委也将有望于今年晚些时候发表意见。CytRx将继续提供与Orphazyme协议相关内容的更新。
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