一、基本信息 $ b8 n! d2 @- j/ P; \9 p
1. 官方名称：WV4-004鞘内给药治疗C9orf72相关肌萎缩侧索硬化症（ALS）或额颞叶痴呆（FTD）患者的1b/2a期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究FOCUS-C9 2. 招募：预计招募42人 3. 方式：药物WVE-004 4. 试验类型：介入、随机、并行分配、双重掩蔽（参与者、研究者） 5. 阶段：1/2期 6. 主办方：Wave生命科学公司（Wave Life Sciences Ltd.） 7. 合作者： 8. 主要研究人员： 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期：2021年6月18日 10. 实际开始日期：2021年6月28日，预计主要完成日期：2023年2月 ; w' ?3 E! [- n2 l
二、简单摘要 V' E" ~1 l* V5 b' B, h
这是一项1b/2a期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估WVE-004鞘内给药治疗C9orf72相关ALS或FTD成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。 0 U5 ~' T# Q4 O7 k" f* l! s
5 C& S) V0 n* {! A0 O: e0 H% v
5 y* e: J) |8 M! w$ i | 
发表于 2021-9-10 00:12:30
发表于 2021-9-10 00:24:15
