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华盛顿特区（2016年4月19日）——ALS协会和美国神经病学学会（AAN）骄傲地宣布今年的ALS研究临床研究培训奖学金（Clinical Research Training Fellowship）和ALS研究临床医生-科学家发展奖（Clinician-Scientist Development Award）获得者，以创造性地填补ALS研究中的缺口。这些奖项旨在招募那些提出创新性临床ALS研究的有才能、有前途的青年临床医生并且促进他们的发展，从而为ALS临床研究做出重大贡献。
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今年，圣路易斯华盛顿州立大学Cindy Ly博士在Timothy Miller博士指导获得ALS研究临床研究培训奖学金；约翰霍普金斯大学Lindsey Hayes博士在Jeffrey Rothstein博士指导下获得了ALS研究临床医生-科学家发展奖。Ly博士和Hayes博士将在2016年4月15日至21日于加拿大温哥华召开的美国神经病学学会第68届年会（68th Annual Meeting）上接受颁奖。AAN年会是世界上最大的神经病学家会议，超过12000人参加，并有超过2700个关于脑部疾病最新研究进展的科学展示。 3 T: S% N B' O8 Q3 z
ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。 0 b5 e/ Y1 o, |% w1 \
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Ly博士的研究项目集中于在TANK-结合激酶1（TBK1）-相关ALS中研究免疫系统和自噬细胞（一种细胞内降解系统）。TBK1是一种在散发型和家族型ALS中均有发现的新基因，暗示在疾病中的风险-赋予和潜在致病作用。TBK1破坏而导致ALS中运动神经元丢失的机制在很大程度上是未知的。Ly博士的研究将探究TBK1突变是否会影响自噬和破坏炎症反应，检查关键蛋白质相互作用以及它们对这些细胞过程的影响。还将探索TBK1是否在散发型ALS中被更广泛的错误调控。目标是为TBK1在ALS发病机制中的作用提供有价值的见解，阐明其作为疗法靶点的潜力。
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“很荣幸能够获得这个奖项。非常感谢AAN基金会和ALS协会对我作为临床医生-科学家发展的支持和对我研究努力的支持，这将帮助我扩展对这种毁灭性疾病的理解” Ly博士说道。 8 B% G' \4 ^% O. Z4 s* K* P* t- F- v
Hayes博士的研究项目集中于开发药效动力学生物标志物用于对抗C9orf72的反义寡核苷酸（ASO）疗法。ASO技术致力于通过防止蛋白质被创建而消除蛋白质。ASO在实验室中表现出有希望的结果，目标是将其转化为患者可用的疗法。为了实现这一点，他们提议开发一种脑脊髓液（CSF）生物标志物来验证ASO药物抵达其靶点并取得预期效果。Hayes博士的研究将产生必要的临床前数据，从而将针对C9orf72的ASO疗法推进到临床。
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“很荣幸能够获得这个奖项。非常感谢ALS协会、AAN和美国大脑基金会（American Brain Foundation）的支持。该奖项将为我开始作为医生-科学家的职业生涯提供关键的早期资助，并允许我追求所希望的推进ALS疗法开发的研究” Hayes博士说道。 ' k8 |7 z- O# w8 R1 D
关于美国ALS协会（The ALS Association） / f& @; t3 p- X2 @4 E& F1 D
ALS协会是美国唯一在各条战线上抗击ALS的国家性非营利组织。通过引领全球研究，利用全国性分会网络为ALS患者提供支持，利用认证的临床护理中心协调多学科综合护理，培育政府合作关系，ALS协会在为ALS患者构建希望、提高生活质量的同时，积极寻找新的治疗和治愈方法。更多信息可见协会网站：www.alsa.org 6 s2 {* c- d% A/ k, U
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发表于 2016-4-27 00:40:18
发表于 2016-4-27 04:23:31
自带席梦思！尘尘辛苦了！
发表于 2016-4-27 21:55:19
