PhRMA报告中在研ALS药物名单

尘雾

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       在《PhRMA：2016在研罕见病药物报告》中提到在美国有38种针对罕见神经疾病的新药物正在开发之中。其中包括9种ALS孤儿药，详细名单如下：

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2016罕见病在研药物：神经疾病孤儿药列表（ALS部分）
产品名称	发起者/赞助商	FDA官方适应症	开发状态
GM06（寡肽）	Genervon  Biopharmaceuticals公司	治疗ALS（快速通道）	II期 http://www.genervon.com/
H.P.  Acthar Gel 贮库型促肾上腺皮质激素注射	Mallinckrodt  Pharmaceuticals公司	治疗ALS	II期 http://www.mallinckrodt.com/
IONIS-SOD1RX	百健公司（Biogen）、Ionis Pharmaceuticals公司	治疗ALS	II期 www.ionispharma.com   www.biogen.com
马赛替尼（masitinib）	AB  Science公司，法国	治疗ALS	III期   www.ab-science.com
NurOwn 骨髓间充质干细胞-分泌神经营养因子	BrainStorm Cell  Therapeutics公司	治疗ALS（快速通道）	II期   http://www.brainstorm-cell.com/
NP001（亚氯酸钠）	Neuraltus  Pharmaceuticals公司	延缓ALS发展（快速通道）	II期   http://www.neuraltus.com/
NSI-566（脊髓源性神经干细胞疗法）	Neuralstem公司	治疗ALS	II期   http://www.neuralstem.com/
Tirasemtiv	Cytokinetics公司	治疗ALS（快速通道）	III期   http://www.cytokinetics.com/
VM202（肝细胞生长因子-X7）	ViroMed公司	治疗ALS	I/II期   http://www.viromed.co.kr/

       本文翻译自：http://phrma.org/sites/default/files/pdf/medicines-in-development-drug-list-rare-diseases.pdf

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渐冻人张红

沙发
九种药!奢侈啊!想都不敢想哟
8 s  I: |, x! [% J' O马赛替尼 异丁司特三期了但愿全部顺利

木易小小

这就是希望啊
6 x# l0 j3 |! k/ a( Y感谢致力于研究开发ALS孤儿药的专家大咖们
: Y: M7 ~  S0 t1 M' F+ t9 A感谢给我们带来这些好消息的帅哥，谢谢你

渐冻人花开

希望近了，谢谢分享
" j( n' Y. [0 e8 _' A" p" ]
我就对3/4期感兴趣，因为我知道1/2期基本没用

求佛

快快解冻

不是蟀哥多年

谢谢  尘雾  辛苦了

老殷

看到光明，相集大草原

仰望生命

期待研究早日成功

天使的泪

曙光在前

尘雾

渐冻人张红 发表于 2016-5-11 01:37
沙发
. f% f* F) ^/ l* l" m! L九种药!奢侈啊!想都不敢想哟
  D. j% D& [# l马赛替尼 异丁司特三期了但愿全部顺利

其实在研的不只9种。这个报告中的9种是获得FDA孤儿药地位的，没有包括其他没有获得孤儿药地位的。