签到天数: 924 天 [LV.10]以坛为家III
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本帖最后由 木易小小 于 2016-1-4 17:57 编辑
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奥兰多会议的亮点:* r- n P& [4 x8 {+ H' {
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亮点1. N药有潜力治疗非假性的语音和吞咽, 无论是否存在假性延髓情绪,Nuedexta都可能改善ALS患者的语言和吞咽。 l& R, q2 M; V& G
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亮点2. Walker博士:在一种新的小鼠模型中,突变TDP-43基因可以被开启和关闭,被证明对研究ALS疾病发展中事件的顺序和时间进程是有价值的。最令人兴奋的是,关闭该基因允许运动神经元恢复,小鼠重获失去的功能。2 E" V! u% T% \
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亮点3. Svendsen博士以对ALS干细胞研究的关注主持了闭幕讨论会,同时广泛概述强调了在使用干细胞技术和诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSCs)作为药物发现和精准医学工具方面令人不可思议的进展。能够操纵这些细胞产生体内任何细胞并在培养皿中创建能够复制人类生物学的系统,是非常令人兴奋的。虽然干细胞移植作为治疗方法仍有挑战性,但令人鼓舞的是,基于Neuralstem试验安全性的早期成功,两项新试验正在计划于2016年进行。Q疗法公司和Svendsen博士团队将在新的一年里发起试验,两项试验使用不同的干细胞和方法,但目的都是改善运动神经元周围的环境来提高它们的生存机会。
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