FDA授予治疗"渐冻人"肌萎缩性侧索硬化症的药物MN-166快速通道资格认定

渐冻人花开

7 n" J# v4 j3 [" B& z/ |$ U/ \关于ALS
肌萎缩性侧索硬化症（ALS），又叫运动神经元疾病，是一种可以影响大脑和脊髓神经细胞的渐进性神经受损的疾病。神经失去了收缩刺激肌肉的能力，导致肌肉变得越来越无力。最终影响患者的主动运动功能，病人在最后阶段会完全瘫痪。一个ALS患者的生命周期约为2~5年。
' [* d1 ^1 j- F$ e2 x4 ?
ALS协会指出，在美国大约有30000名ALS患者，每年新诊断为ALS的患者约为5600人，利鲁唑是被批准治疗该病的唯一药物，但是它的功效受到一定限制。
8 S; R1 u. b( A
& ?4 ~! D" b% b& m) W! b5 J( JMediciNova公司宣称治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的药物MN-166（异丁司特）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定，快速通道是为了促进那些治疗威胁生命的疾病的药物发展以及试图解决如上疾病未能满足的医疗需求。
0 o' e5 l* \8 z7 Y6 A' z' r
MediciNova公司的董事长兼首席执行官YuiChi Iwaki博士指出：“我们为MN-166因治疗ALS获得快速通道资格认定感到高兴，并且相信这一举措可以促进其在解决治疗威胁生命的疾病方面未满足的医疗需求问题。随着我们发展项目的进步我们也希望提供更多的新信息。”
3 _6 Y( W, g7 {$ @' c
关于MN-166
MN-166自1989年在日本和韩国上市以来主要是用来治疗中风后遗症和支气管哮喘。MediciNova公司从Kyorin公司获得许可开发MN-166对复发-缓解型多发性硬化的潜在效用。
' R1 i. t& P$ `) r9 A8 s
MN-166是一种首创、口服生物可用性小分子磷酸二酯酶（PDE）-4和磷酸二酯酶（PDE）-10抑制剂和巨噬细胞迁移抑制因子（MIF）抑制剂，能够抑制促炎性细胞因子，促进神经营养因子。活跃的神经胶质细胞在一些神经疾病中起着重要作用，而MN-166可以抑制活跃的神经胶质细胞。异丁司特的神经炎性抑制和神经营养作用在临床前期及临床期实验中已经得到证实，这为一些神经损伤性疾病（如进行性MS和ALS）、药物成瘾和慢性神经痛的治疗提供了合理性。

关于快速通道资格认定
FDA快速通道资格认定项目的一个重要的特点是在药物发展和审核过程中强调FDA和主办者的沟通，从而提升药物生产过程中的效率。因此，快速通道资格可以缩短药物批准上市的时间。

' M: H+ u1 `- L" A5 O8 z: W根据FDA的要求，一种药物为了获得快速通道资格认定，必须满足如下条件：（1）用于治疗严重威胁生命的疾病或状况；（2）关注那些威胁生命的疾病引起的未被满足的医疗需求或状况。

1 S2 F( y  R6 _/ T2 E$ j获得FDA快速通道资格认定的药物具有如下优势：
FDA会多次讨论该药物的发展计划并且保证促进药物上市的证据收集；
/ E4 _+ [# M9 x6 p5 o4 n/ s% ?加速批准：依赖于其导致的临床有利结局或者是除外不可避免的发病和死亡的可以早期预测测量的临床终点事件；
. ^+ j+ w" U; |$ ^按照FDA的目标，在提交6个月内进行的优先审核；
* V% V/ n1 U  X4 _# w8 _滚动审查，指生产商可以向FDA提交新药申请已经完成的部分进行审核，不必等待新药申请的每部分全部完成之后再提交总的申请供审核。

1 x# ]2 e" z! S: M: P文章来源链接：http://mp.weixin.qq.com/s?
__biz=MjM5NDI5ODAzMA==&mid=403716280&idx=1&sn=2364c2bfafa3d75eb62f3c31dcafef7f&3rd=MzA3MDU4NTYzMw==&scene=6#rd

天使的泪

{:5_139

霏尔

谢谢花花。

尘雾

有助于加快临床试验的进程，好消息

尘雾

谢谢小妖分享

求佛

小妖这个名字挺好听

一叶澜舟

谢谢妹妹 分享新年快乐

碧海蓝天

好消息，谢谢妹妹分享。