Alzforum对美西律2期ALS试验的介绍和评论

渐冻人张红

两条路:用现有的药物实验,基础研究做起.
前者看似捷径,快速抵达患者;后者可有比较大的价值,后续潜力比较大

尘雾

渐冻人张红 发表于 2016-3-19 02:04
两条路:用现有的药物实验,基础研究做起.
% @" P. R- I6 I$ v- ^前者看似捷径,快速抵达患者;后者可有比较大的价值,后续潜力比较大

: n" v# _7 ?' n, R红姐
) j0 G8 y* s. `8 u! q目前针对ALS/MND的药物开发和试验确实呈现这样的态势，一方面是开发全新的药物，另一方面是挖掘已有药物的潜力。这可能也是这个生物医药领域研究的共同特征。
当然，这一切的根本还是基础的病理学研究，也就是发现可以被药物干预的异常点，即所谓靶点。如果这些靶点能够被已有药物所作用，那是最理想的，毕竟已有药物的安全性相对明确，试验可以更快速的推进，开发成本相对较低，我们也更容易获得。而开发全新药物也有必要，无论如何属于更高级的创新，让您所说后续潜力比较大。
4 R; E1 N# K. e* v! x, `( T8 ~随着基础研究工具的发展，比如干细胞技术，逐渐将基础研究和转化研究的过程整合为一体，我们可以看到，在最新的一些研究中，首先就患者皮肤细胞编程为干细胞状态，再分化为神经元，这些神经元携带疾病特征，可以成为基础病理学研究的模型，同时可以针对它们进行药物筛选，发现可能有益的潜在药物，随后在针对小鼠等模型进行研究，再推进到人体研究。

尘雾

渐冻人张红 发表于 2016-3-19 01:57
貌似几种药都对ALS有益哈.为什么呢?

: r: I. |# H2 a4 C5 X确实有这种可能，因为不同药物作用的靶点不同。
比如说感冒，可能出现发烧、头痛、流鼻涕的症状，那么针对这些症状的药物就都有益处了。
这个例子说的是症状，其实现实情况中说对应的是病理方面，比如咱们经常提到的什么谷氨酸毒性、氧化应激、免疫异常、星形胶质细胞毒性、蛋白质错误折叠……理论上这些问题应该有个共同的根本性原因，即病因，但现在还不知道，那么就只能先针对这些方面想办法了，希望能通过药物来纠正这些异常，从而影响疾病病程。
利鲁唑当然就是谷氨酸方面的范例，现在试验是药物也都是针对其他某个方面的，理论上针对多方面的共同治疗可能带来协同效应，获得更好的效果。也就是构成所谓“鸡尾酒疗法”。异丁司特和马赛替尼结合利鲁唑的试验，可能就属于这种尝试。