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新研究有望以免疫细胞功能障碍为靶点开发新的ALS疗法
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2016年3月18日——在最新发表于《Science》期刊的研究中，Cedars-Sinai医学中心研究科学家们发现，大脑中的免疫细胞在肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的发展中发挥直接作用，为针对这种神经退行性疾病的新疗法提供了希望。
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研究人员专注于被称为C9orf72的基因，该基因中的突变会导致ALS和额颞叶痴呆（FTD）。FTD是另一种神经系统疾病，通常会造成患者性格、行为和语言改变。 & j o P: }" ~% _ s
研究者开发出两个缺失该基因的小鼠基因品系，发现该基因对大脑免疫系统的作用很重要。 + S$ w/ g& R- p! v* m* Z- \
缺失该基因的小鼠出人意料地出现免疫系统异常，而不是发展出ALS。免疫细胞内部被称为溶酶体（lysosomes）的结构，正常功能是处理不需要的细胞材料，但在缺失C9orf72基因的情况下，该结构停止了正常运作。 ! c" ~8 H& [* f# F) C% X1 T
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"C9orf72基因对大脑中免疫细胞的功能是至关重要的，这加入到越来越多的证据之中，表明大脑免疫系统会积极促使疾病（发展），而不是简单地对损伤做出反应"该研究资深作者、Cedars-Sinai神经病学系神经肌肉医学和多学科ALS项目主任Robert H. Baloh博士说，"这些发现继续转变着我们理解大脑细胞如何在ALS和阿尔茨海默病等疾病中丢失的思维范式。" 0 ]7 ^7 g) V: |" c/ s& a+ b. O: W- ] \
ALS会进行性杀死大脑和脊髓中的神经细胞，是最普遍的神经肌肉疾病之一。根据美国ALS协会的数据，美国每年会有5600例新诊断ALS患者。其中约10%是由C9orf72基因中的突变引起的。 , U- [& d' ^% r- h' C4 [4 f, @+ i- b
研究表明，美国有大约50万人携带该突变。
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Baloh和同事们指出，他们的发现可能指向以免疫细胞功能障碍为靶点的新疗法路径，尤其对于携带C9orf72基因突变的患者。他说，这些药物的目标是减少该基因的水平，但同时应该谨慎，因为它们可能进一步破坏免疫系统。 " {, }: S5 [2 `- e) E) t R
为该研究做出贡献的项目科学家Jacqueline Gire O'Rourke博士说，这些结果还可能帮助医生理解携带该基因突变的ALS患者与其他ALS患者之间的差异。 9 Q8 i! d8 Z8 s* r2 I
"我们的工作开启了一种可能性：C9orf72基因携带者对免疫调节药物的反应可能不同于其他ALS患者" O'Rourke说道。 , {4 D, m4 f; Y; v2 @
再生医学研究所理事会主任Clive Svendsen博士补充说，Baloh的研究代表着理解该特定基因突变作用的重要进步。 8 z. @+ n9 n3 i; W
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"这些新发现将使我们以不同的方式思考ALS的病因" Svendsen说道。（生物谷Bioon.com） 0 b9 K, Z: G# k" ?8 b' z2 Y
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