b+ W/ }& K: Z; u5 t5 s" I$ Q9 ~+ ? 一、基本信息 1 h8 k: s$ J- q" A
1. 官方名称：单中心、非盲生物标志物研究，以针对ALS患者评估MN-166（异丁司特，Ibudilast） 2. 招募：预计招募15位，尚未开放招募 3. 治疗方式：药物（口服胶囊） 5. 合作者：麻省总医院 6. 主要研究人员：Haruhiko Banno博士和Nazem Atassi博士 7. 阶段：I和II期 8. 试验类型：非盲、单组评估、安全性/有效性研究 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期：2016年3月9日 10. 开始日期：2016年3月，预计主要完成日期：2017年12月 8 u* L# h4 }! n7 ^
二、试验目的 ' ^) L7 ?5 y @+ E( Q6 r7 P' V
这是一项MN-166（异丁司特，ibudilast）针对ALS患者的单中心、非盲研究。合格的参试者必须满足El Escorial 准则中可能、实验室-支持很可能、很可能或确定的ALS诊断标准。研究人员将收集所有参试者的安全性、耐受性、血液、神经成像生物标记和临床结果。参试者将接受36周的研究药物（治疗）。
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该研究将包括筛选阶段（6周）、非盲治疗阶段（36周）和治疗后随访阶段（4周）。
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参试者数量（计划）：计划筛选25位参试者，招募15位。 * F! z7 C6 e- N+ Q4 F/ s
三、细节信息 9 F. G6 n2 X. K
筛选阶段（6周）：
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在筛选阶段，合格的ALS患者将签署一份知情同意书，并进行以下筛选评估：审查包含/排除标准：El Escorial ALS诊断标准、病史和人口统计资料、ALS诊断史、体格和神经系统检查、UMNB、肺功能测试、生命体征（包括身高、体重）、实验室安全性血液测试和心电图（ECG），审查伴随药物和疗法的文档。 9 d) [2 ^/ l; ~4 N! H9 w1 H6 b) Q
非盲治疗阶段（36周）： 1 t1 d* Q( R3 u& H
治疗阶段将包括一次基线就诊和4次后续门诊复诊（4、12周、24和36周）。并将在1、2、8、16、20、28和32周进行对话随访。
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在基线就诊中，参试者将返回门诊，并进行以下评估：审查包含和排除标准、生命体征、血液样本和生物标记物、心电图（ECG）、ALS功能评定量表（ALSFRS-R）、问卷调查、缓慢肺活量（SVC）、手持式测力法（HHD）测量的基线力量和C-SSRS。在此次就诊中将分发药物，并将评估和记录不良事件、伴随的药物和疗法。 6 k) \% U' ~* }
在治疗阶段的后续复诊中，还将进行类似的评估。
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此外，在筛选和基线就诊之间将进行一次[11C]-PBR28-PET（外周苯二氮卓受体-正电子发射断层成像）扫描，在20和28周之间再进行一次。
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治疗后随访阶段（4周）：
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电话随访以记录不良事件和伴随的疗法。 6 r% i+ j R: @, ^; J
结果测量：
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1. 神经影像生物标志物（[11C]-PBR28-PET）包括感兴趣区域（ROI）和基于体素的分析； 2. 安全性。由AEs（不良事件）和生命体征、体格检查中临床上有意义的改变以及标准临床实验室检测进行衡量； 3. 耐受性。定义为参试者完成整个36周治疗部分的能力； 4. 临床结果。由ALSFRS-R、SVC和力量（HHD测量）进行衡量； 5. 血液生物标记物。包括促炎性细胞因子分析。 6 @. ~- A+ A( I0 M/ Y1 w
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发表于 2016-3-23 21:28:19
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