研究性RNA分子可能减缓ALS进展

尘雾 · 发表于 2021-8-20 22:37:41

纽约州立大学奥尔巴尼分校RNA研究所化学教授Li Niu博士团队近日发现，一种名为RNA适体(RNA aptamer)的研究性RNA分子可以防止肌萎缩侧索硬化症(ALS)小鼠模型的运动神经元死亡，并帮助其保持运动功能。

Niu博士说：“在人类测试之前，我们正在针对额外的ALS模型进行进一步研究来证实这些发现。但我乐观地认为，这可能真正影响ALS患者的生活。”

虽然ALS中运动神经元损伤和死亡的基础原因仍然难以捉摸，但可能涉及一系列因素。其中之一是大脑和脊髓中化学信使谷氨酸的积聚，这会导致神经细胞过度激活。

谷氨酸通过与特定的受体(谷氨酸受体)结合发挥作用，这种受体是由大脑和脊髓中的神经细胞产生，并通过允许钙流动来激活。

在美国国防部和肌萎缩协会（MDA）的初始资助下，Niu博士及其团队开发了与谷氨酸受体结合并防止运动神经元内钙超负荷的特定RNA分子——RNA适体，可能减缓ALS进展。

在美国国立卫生研究院(NIH)的额外资助下，Niu博士团队目前正与日本东京大学医学院的ALS医生和研究人员合作，针对ALS小鼠模型测试这种RNA适体。

这种RNA疗法被直接注入小鼠脊髓。早期结果是有前景的。治疗有效地阻止了运动神经元的死亡，改善了运动功能。值得注意的是，脊髓注射后没有出现副作用。

人体试验之前，研究团队还将针对其他ALS模型进行临床前研究，以确认这些有希望的结果。

jerry · 发表于 2021-8-20 23:41:55

wxh123456 · 发表于 2021-8-21 02:05:12

辛苦

zjhyivan · 发表于 2021-8-21 08:51:56

谢谢

俞、治 · 发表于 2021-8-21 22:14:08

谢谢

解放大家 · 发表于 2021-8-24 23:02:48

楼主辛苦

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[疗法开发] 研究性RNA分子可能减缓ALS进展