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华盛顿特区（2016年3月31日）——ALS协会很高兴地宣布，授予Origent数据科学公司（Origent Data Sciences, Inc.）首席科学官David Ennist博士ALS协会-启动奖助金（ALS Association-Initiated Grant）。这笔34个月497433美元的赠款，将帮助他们与Cytokinetics公司建立合作伙伴关系，共同改进临床试验设计。Ennist博士项目的主题是“ALS疾病模型和工具的前瞻性验证。”新的合作将改进和前瞻性验证一种Origent计算机模型，利用来自Cytokinetics公司Tirasemtiv临床试验的数据预测ALS疾病发展过程。 : L9 p& R# M% A% g4 e0 X& d
“看到这种合作让我们极度兴奋”ALS协会首席科学家LucieBruijn博士说，“这个工具有潜力加速ALS临床试验的进程，而Cytokinetics公司的III期临床试验提供了绝佳的机会来验证这种疾病发展算法。”
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ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。
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ALS协会-启动奖助金支持那些弥补研究缺口以及高风险高回报领域和/或提供新型机会领域的合作项目。ALS协会及其咨询顾问确定研究的优先领域，研究人员提交相关主题的提案供同行评审。
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在Ennist博士的领导下，Origent公司之前赢得了梦想菲尔·鲍恩ALS预测Prize4Life挑战（DREAM Phil Bowen ALS Prediction Prize4Life Challenge），基于PRO-ACT数据库开发ALS疾病发展算法。PRO-ACT数据库是强大的，包含超过800万数据点，这些数据提取自参加17项II和III期ALS临床试验的8500患者的记录。 $ K3 Q7 r# @8 b1 X: M; @
Origent模型在预测ALS患者功能和生存期方面，之前已经使用内部和回顾性外部数据集进行了验证。本研究的目的是进行前瞻性模型验证。与Cytokinetics公司合作，他们将首先使用最近完成的IIb期BENEFIT-ALS Tirasemtiv试验数据来确认他们现有预测模型的回顾性外部验证。一旦回顾性验证得到证实，他们会与III期Tirasemtiv试验VITALITY-ALS并行进行对这些模型的前瞻性验证。如果得到验证，这些模型将允许更快、成本更低的ALS临床试验得以进行，这些试验需要招募的患者更少，从而为ALS新疗法提供更快的路径。 . P1 y' A R! f% w- q
“我们非常感谢ALS协会的慷慨赠款，非常感谢Cytokinetics公司给予我们使用他们临床试验数据的机会” Origent公司首席科学官Dave Ennist说，“如果获得验证，我们所开发的模型将被提交给FDA，可能使更敏感、更具成本效益的ALS临床试验得以进行，潜在为新药开发提供更快的路径。”
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“Origent公司、Cytokinetics公司和ALS协会之间这种独特的合作，反映出我们共同努力加速新药临床试验进程的另一个步骤”Cytokinetics公司临床研究和开发高级主管、神经肌肉疗法负责人Jinsy Andrews博士说，“我们很高兴与Origent公司共同使用来自BENEFIT-ALS和VITALITY-ALS的数据集潜在验证他们的预测模型，我们希望能够促进这种新型技术的使用，积极影响未来ALS临床试验的设计和实施。” $ W8 Z7 A( T% u; \ v
关于Origent数据科学公司（Origent Data Sciences, Inc.） ! e2 `# l# T( A u: k8 o
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关于美国ALS协会（The ALS Association） g+ s% f+ r0 O. h) I
ALS协会是美国唯一在各条战线上抗击ALS的国家性非营利组织。通过引领全球研究，利用全国性分会网络为ALS患者提供支持，利用认证的临床护理中心协调多学科综合护理，培育政府合作关系，ALS协会在为ALS患者构建希望、提高生活质量的同时，积极寻找新的治疗和治愈方法。更多信息可见协会网站：www.alsa.org % o/ @. ~ ]+ ]3 P% a1 g
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发表于 2016-4-1 23:29:27
发表于 2016-4-2 11:36:41
辛苦喽！
发表于 2016-4-3 09:50:42
