ALS研究简讯：白介素-2、CNM-Au8、NurOwn和Neuronata-R等四则

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       最近发表于《The Lancet》的MIROCALS临床试验结果显示，在标准治疗（利鲁唑）的基础上增加低剂量白介素-2（IL2LD），能够减缓ALS患者功能衰退并延长生存期。相关结果提供了令人鼓舞的证据，提示修饰免疫系统可能是改变ALS病程的有用策略。同时表明现在应该将IL2LD视作安全、耐受性良好的ALS疗法进行开发。https://www.thelancet.com/retrieve/pii/S0140673625002624

       Clene公司近日宣布，得益于扩大用药项目（EAP）中神经丝轻链（NfL）生物标志物数据的支持，计划今年四季度向FDA提交新药上市申请（NDA），以潜在加速批准CNM-Au8用于治疗ALS。

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       BrainStorm公司日前宣布，FDA批准其启动NurOwn治疗ALS的3b期临床试验。该试验包括24周的随机、双盲、安慰剂对照期和24周的非盲扩展期，将招募大约200名早期有症状和中度疾病表现的ALS患者。主要终点为ALSFRS-R得分从基线到24周的改变。

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       3期ALSummit试验最终结果显示，干细胞疗法Neuronata-R（lenzumestrocel）未能达到主要终点CAFS，但能够显著改善亚组患者（病情缓慢发展）功能并减少神经丝轻链（NfL）水平。开发商Corestemchemon公司计划与FDA讨论这些发现，目的是年底前提交生物制品上市许可申请（BLA）。Neuronata-R于2014年在韩国获批治疗ALS，目前临床已有超过400名患者接受治疗，未报告严重副作用。