ALS研究简讯：SPG302、Jacifusen、Usnoflast和AMX0114等四则

尘雾

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       Spinogenix公司日前宣布，EMA授予SPG302治疗ALS的孤儿药资格认定。SPG302是一种口服生物可利用的小分子，正在开发作为首款治疗ALS的突触再生疗法，有潜力恢复ALS患者的认知、运动和呼吸功能。该疗法之前已经获得FDA孤儿药资格认定。

       一项最近发表于《The Lancet》的研究报告了12名在扩大用药项目（EAP）中接受Jacifusen（也被称为Ulefnersen或ION363）治疗的FUS-ALS患者情况。数据显示治疗整体耐受性良好，似乎能够减缓甚至逆转一些患者的病情进展。治疗还降低了大部分患者的神经丝轻链（NfL）水平。Jacifusen是一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，目前正在进行治疗FUS-ALS患者的3期试验。https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(25)00513-6/fulltext

       Zydus Lifesciences公司近日宣布，FDA授予Usnoflast 治疗ALS的快速通道资格认定。Usnoflast是一种口服小分子，之前名为ZYIL1，旨在通过阻断NLRP3炎性小体来减少炎症。该疗法之前已经获得FDA孤儿药资格认定，并获批启动2b期临床试验。

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       Amylyx Pharmaceuticals公司近日宣布，FDA授予AMX0114治疗ALS的快速通道资格认定。AMX0114是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在通过降低calpain-2蛋白质水平来防止或减缓轴突变性。该疗法正在进行治疗ALS的1期LUMINA试验，预计今年晚些时候将获得早期数据。

沐小诗

沐小诗

永远坚强，内心宁静！

尘雾

沐小诗 发表于 2025-9-2 00:53

尘雾

沐小诗 发表于 2025-9-2 00:54
1 ~" Q. Y4 S! ]) ~. \永远坚强，内心宁静！

怎么到论坛来了！
7 o% e4 ^( a) n" E还好，这里就我一个人了

沐小诗

为什么就你一个人了