ALS研究简讯：BCI、AI/ML、NurOwn和Usnoflast等四则

尘雾

       一项最近发表于《Nature》的研究报告，BrainGate2临床试验中，脑机接口（BCI）系统可以将人试图发声时的大脑活动瞬间转化为声音（直接探测想要发出的声音，而非想要表达的单词），使得一名ALS患者能够通过电脑与家人实时交谈，改变声调并唱出简单的旋律。研究人员表示，新技术有望恢复失声患者的沟通能力，并允许他们更积极地参与到对话之中。

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       ALS等神经退行性疾病的潜在治疗方法也许已经存在，只是这些药物目前在用于治疗其他疾病。来自劳伦斯利弗莫尔国家实验室（LLNL）、斯坦福大学和加州大学洛杉矶分校（UCLA）的研究团队正在使用人工智能和机器学习（AI/ML）试图找到它们。新药临床试验可能需要长达5-7年的时间，因此重新利用现有药物（老药新用）是快速提供疗法的最佳方法之一，AI/ML甚至可以进一步加快该过程。通过分析ALS患者的长期电子健康记录（EHRs），该团队能够识别那些目前用于治疗其他疾病但可能影响ALS疾病进展的药物或药物组合。这些药物的“脱靶”效应不仅可能影响患者的生存，还可能为神经退行性疾病的病理提供洞见，并为更好的疗法提供信息。

       BrainStorm Cell Therapeutics公司近日报告了3期试验后在扩大用药项目（EAP）下继续接受NurOwn（自体MSC-NTF细胞）治疗的10名ALS患者的新生存数据。其中9人症状发生后生存期超过5年，目前6人依然存活，中位生存期为6.8年。考虑到一般只有10%的ALS患者生存期能够超过5年，这些数据为即将开始的3b期试验提供了进一步支持。

       一项最近发表于《Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration》的研究报告了在印度进行的Usnoflast治疗ALS概念验证2a期试验结果。结果显示该疗法在大部分患者脊髓中达到治疗水平，整体耐受性良好，并表现出减缓ALS病情进展的迹象。Usnoflast是一种口服小分子，旨在通过阻断NLRP3炎性小体来减少炎症。该疗法最近获得FDA快速通道资格认定，并获批在美国启动2b期临床试验。