罕圈2018大事记

木易小小

       罕见病，并非特指某种疾病，而是对一大类患者数量稀少的疾病的统称。根据美国食品与药物管理局（FDA）的统计数据，全球已知的罕见病有7000余种，80%为遗传性疾病。全球患者总数超过2.5亿，50%在儿童期发病。已知的罕见病中，只有5%有治疗药物或方案。

       由于患者数量稀少，罕见病疗法开发存在难以高效开展试验等先天困难，而难以收回开发成本的风险则导致制药公司望而却步。同时，社会关注的不足又进一步限制资助来源。患者群体长期处于缺医少药、贫病交加和社会隔绝的困境。罕见病不仅是人类面临的最大医学挑战之一，也是公共治理、社会文明进步需要克服的重大障碍。

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       与西方发达国家相比，我国引入罕见病和孤儿药的概念较晚，虽然在疾病诊疗、药物可及性和医疗保障等方面依然任重道远，但相关领域进步迅速，短板正在得到补齐。近年来，国家罕见病相关扶持政策陆续出台，地方政府也在尝试不同的患者救助模式。国内外频繁的学术交流、患者组织的不断孵化、慈善机构的积极参与以及公司企业的协助，促使国内社会力量逐步凝聚、罕见病开始进入大众视野，共同为我国罕见病事业的发展做出了巨大贡献。

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       2018年，是罕见病患者群体、罕见病组织、医学专业人员、医药企业和政府部门等各相关方备受鼓舞的一年。这一年，国家五部委联合发布《第一批罕见病目录》；这一年，国家药监局、国家卫健委共同发布《临床急需境外新药审评审批工作程序》遴选出48个临床急需境外新药，全年多个孤儿药在我国获批上市；这一年，中国罕见病联盟成立；这一年，全国各地罕见病患者组织发起多项宣传倡导活动......恰是这一年，我们历经的点滴都表明，我国的罕见病事业进入了快速上升的时期，虽然征途尚有未知与险阻，但我们在路上始终坚定前行。

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       接下来，让我们打开时间的卷轴一起回顾2018年罕圈大事：

       一、概况

       二、活动

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       三、药物

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       原文链接：罕圈2018大事记

渐冻人张红