简讯：定制ASO、Dazucorilant、Relyvrio和MSC等四则

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       哥伦比亚大学研究人员近日获得美国国立卫生研究院（NIH）1500万美元拨款，为9名罕见遗传形式ALS患者设计定制的反义寡核苷酸（ASOs）基因疗法。研究人员希望能在此过程中更深入地了解ALS生物学，从而帮助更广泛的患者群体。

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       Corcept Therapeutics公司日前宣布，其专有选择性皮质醇调节剂Dazucorilant治疗ALS的DAZALS试验完成招募。DAZALS是一项2期、随机、双盲、安慰剂对照试验，共招募249名患者，预计将在今年年底前公布研究数据。

       AAN 2024：最近召开的2024年美国神经病学学会（AAN）年会上，3期试验主要研究人员Leonard H. Van den Berg博士在介绍中表示，尽管Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇）未能对ALS患者的病情进展、肺功能或生活质量等产生有意义的效果，但正在进行的分析还将考察其他指标结果，比如生物标志物和生存期等，从而为未来的ALS临床试验提供信息。

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       AAN 2024：最近召开的2024年美国神经病学学会（AAN）年会上，梅奥诊所Nathan P. Staff博士介绍了一项自体脂肪源性间充质干细胞（MSCs）重复鞘内注射治疗ALS的2期试验情况。结果显示治疗未能实质性改变整体患者的病情进展，但部分患者似乎获得了显著益处，治疗后病情进展较首次注射前至少减慢25%。还需要进一步研究，以帮助确定哪些患者可能对该疗法有应答。https://www.aan.com/msa/Public/Events/AbstractDetails/55593