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科罗拉多州博尔德和华盛顿特区（2016年6月2日）——miRagen疗法公司（miRagenTherapeutics, Inc.）和ALS协会今日宣布：miRagen公司已经获得第一部分的“转化研究推进ALS疗法（Translational Research Advancing Therapy for ALS，TREAT ALS）”拨款资助。这一高达424725美元的里程碑-推动拨款将用于推进MRG-107的开发。MRG-107是一种microRNA-155的合成microRNA拮抗剂（LNA antimiR），在ALS临床前模型中表现出有效性。
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“获得ALS协会的拨款资助让我们感到高兴” miRagen公司总裁兼首席执行官William S. Marshall说，“MRG-107作为潜在治疗ALS患者的新颖方法，是miRagen公司专注于为存在重大未满足医疗需要的疾病患者们开发创新性候选疗法的一个例子。” 0 V5 y) w- E, Z: a6 D4 ~# w3 {& T
“TREAT ALS投资组合是一个多样化的ALS研究集合，旨在找到ALS的治疗和潜在治愈方法” ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士补充道，“我们很高兴支持MRG-107的研究，这项研究由miRagen公司与Ann Romney神经疾病中心Howard Weiner博士和布莱根妇女医院合作进行。” : m4 R5 V" a$ H" Z" O
“基于Oleg Butovsky博士的工作以mir-155为靶点，是一种调节ALS中异常小胶质细胞的独特方法” Weiner博士补充道，“与miRagen公司合作开发MRG-107让我们感到兴奋。”
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关于microRNAs
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MicroRNAs作为基因表达的主调节者，已经成为一类重要的小RNAs。最近的研究表明，microRNAs似乎与许多疾病过程相关联。由于它们被认为是规定基本调节通路表达的单分子实体，因此microRNAs代表着控制许多生物和疾病过程的潜在药物靶点。 , V) |0 D6 R5 n* L+ [
关于MRG-107和microRNA-155 % N9 Y: N1 ?8 i2 }) u) g& L6 _
MRG-107是一种microRNA-155拮抗剂。miR-155在ALS患者脊髓中会不适当地增加，在涉及ALS病理的炎症和免疫机制中扮演关键角色。在ALS临床前模型中，抑制miR-155能够缓解症状，扩展生存期。 + v3 H: v3 S* D m" ]# D1 e
关于美国ALS协会（The ALS Association）
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ALS协会是美国唯一在各条战线上抗击ALS的国家性非营利组织。通过引领全球研究，利用全国性分会网络为ALS患者提供支持，利用认证的临床护理中心协调多学科综合护理，培育政府合作关系，ALS协会在为ALS患者构建希望、提高生活质量的同时，积极寻找新的治疗和治愈方法。更多信息可见协会网站：www.alsa.org 8 p7 [. O. u% W6 G7 U
关于miRagen疗法公司（miRagen Therapeutics, Inc.） - ^- D1 t+ h i# \8 c' F
miRagen疗法公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现和开发创新性microRNA（microRNA）-靶向疗法。公司寻求利用组织内部的miRNA生物学、寡核苷酸化学和药物开发专业知识来评估和推进有前途的技术及高潜力产品。更多信息可见：www.miragenrx.com ) J7 O; U; V5 M+ V4 g5 A2 s
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发表于 2016-6-4 22:49:54
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