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合作药物开发公司（Collaborative Medicinal Development，CMD）2019年1月7日宣布：1期试验显示其领先研究性疗法CuATSM可能减缓肌萎缩侧索硬化（ALS）患者疾病进展，并改善呼吸和认知功能。 + P( v( u* E' c
CuATSM是一种人造小分子，能够将铜递送到线粒体受损的细胞中。线粒体负责产生细胞能量，其损伤被认为是几种神经退行性疾病的标志，包括ALS、帕金森病、亨廷顿病和阿尔茨海默病。
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由于CuATSM只向受损细胞递送铜，而不影响健康细胞，研究人员的想法是利用这种分子只靶向不健康的细胞，减少疾病造成的损害。 7 j& l5 b. h# R; }5 b+ ]
2016年10月，CMD在散发性和家族性ALS患者中开展CuATSM的首个人体临床试验，以确定最佳剂量并研究其药代动力学特性。 + }6 d2 I7 v0 u' K- e. R
在该研究的前两个阶段，患者被分成几组以确定最佳和最安全的CuATSM剂量（推荐的2阶段剂量）。第三阶段的目标是确定患者对治疗的耐受性并评估其有效性。 7 O& e6 ~4 P0 l9 m P) [( e6 [
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该研究第三阶段的数据显示，推荐的2阶段剂量治疗24周后，散发性ALS患者由ALS功能评定量表-修订（ALSFRS-R）得分测量的疾病进展明显减缓（-0.29分/月vs预期的-1.02分/月）。 ) C! P8 E1 S- w7 P
此外，CuATSM治疗24周后，用力肺活量（FVC）评估的呼吸功能（+1.1%预测值/月vs -2.24%预测值/月）和爱丁堡认知与行为ALS筛查（ECAS）得分评估的认知功能（+10分vs没有变化）也显示出显著改善。
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正如预期的那样，与接受高剂量CuATSM治疗24周的患者相比，接受低剂量治疗的患者的ALSFRS-R评分和FVC的改善较轻微。这一观察结果与来自ALS小鼠模型临床前研究的数据一致，表明CuATSM以剂量依赖方式起效。 $ }# f! |5 b8 |' ?
CMD目前计划开展一项CuATSM的随机、安慰剂对照临床试验，以确认这些结果。 y" O" O+ c4 ]. m
研究人员警告道：CuATSM疗法不应与服用铜补充剂相混淆，即使是中等剂量的铜补充剂也可能有毒，而且对ALS患者没有帮助！ 6 Z/ h. x- w$ T2 P9 s( |8 j9 i( h
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发表于 2019-1-15 02:15:40
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