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解决蛋白质形成团块和神经元变性退化的化合物取得有前景的早期结果。 % X4 V8 A# D: p, y& O! D* v
2019年8月16日——美国西北大学的两位科学家获得美国国家老龄化研究所（NIA）310万美元拨款，用于合作研究治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的药物疗法。 5 Q1 }1 P' g2 w \
这两位研究人员分别是芬伯格医学院神经病学副教授P. Hande Ozdinler和温伯格艺术与科学学院化学与分子生物科学系教授Richard B. Silverman。 : \, J7 q+ M! J" Z& e" R
Silverman是药物Lyrica的发明者，之前曾获得美国国防部的拨款，用于筛选能够克服蛋白质聚合的化合物，并对其进行修饰以增强效力。蛋白质聚合——神经细胞蛋白质聚集在一起时——通常与神经退行性疾病相关，比如ALS、阿尔茨海默病和帕金森病。 % O( V. O2 n( I$ e+ W; C
Silverman说：“我们试图解决的问题是识别出导致许多不同神经退行性疾病的共同基础原因。我们最初为ALS开发的化合物可能在神经变性退化方面有更广泛的应用。”
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Silverman和Ozdinler已经开始合作研究这些化合物及其衍生物是否对ALS患者上运动神经元的退化产生影响。Ozdinler之前的研究表明，上运动神经元——而不仅仅是脊髓神经元——的变性退化，是ALS的一个重要因素。可参考：研究人员综述新的ALS病理学并提供进一步证据 ! F' W+ I0 T. w: T; j# N4 y
Ozdinler说：“我们对这些化合物的初步研究结果很有前景，而且由于我们使用的是上运动神经元，因此研究结果对其他上运动神经元疾病也有意义。”
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利用绿色荧光蛋白，Ozdinler能够使ALS中死亡的上运动神经元可视化。 * k3 o0 x0 g+ X7 m; Y9 v
Ozdinler说：“我们现在可以在培养皿和大脑中追踪它们对化合物的反应，这在药物发现领域之前是不可能的。” " p3 T8 }5 s3 f1 U
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