新泽西州泽西城，2019年11月25日——田边三菱制药美国公司（MTPA）今日宣布：启动一项全球3期研究，评估依达拉奉（edaravone，MT-1186）口服混悬剂配方治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的长期安全性和耐受性。 , y$ g8 q" w* Y$ `- ^( W4 R' W
美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了静脉给药（IV）的依达拉奉即RADICAVA®作为ALS疗法，该药在临床研究中显示可以减缓ALS患者身体功能的丧失。
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MTPA总裁AtsushiFujimoto说：“在我们继续为ALS患者寻求治疗选择的过程中，该研究招募首名患者是一个重要的里程碑。ALS患者群体存在巨大的未满足需求，我们相信口服配方的依达拉奉有潜力成为这种进行性疾病患者的另一种治疗选择。” ; H7 J G1 l& W$ Q2 ~
这项全球性、多中心、非盲由MTDA主办，将在美国、加拿大、欧洲和日本约65个站点招募150名ALS患者，进行为期48周的治疗。
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在21天的筛选期后，研究参与者（18至75岁）将按照与目前患者使用的静脉给药方案相同的方式接受口服依达拉奉。
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在这项研究中，主要的安全性评估将包括不良事件、查体、心电图参数、生命体征、实验室安全评估、不稳定性和感觉评估。探索性终点包括ALS功能评分量表-修订（ALSFRS-R）得分的改变、用力肺活量（FVC）的百分比改变、截止到气管切开或永久性辅助机械通气的时间（天数）。 8 p$ ~: e2 N/ @! Y" Y. ^2 H
“ALS会给患者带来了巨大的负担，因为该病剥夺了他们的身体功能。” 美国首席研究员Carlayne E. Jackson博士说，“作为研究人员和ALS患者的医护提供者，我很高兴能够参与这项研究工作，我们的目标是为罹患这种毁灭性疾病的患者提供新的治疗选择。” : I8 V' l- x( ?1 g6 w# v9 U j
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发表于 2019-12-14 01:36:22
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